(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) fattore V, detto di Leiden.
«I pazienti emofilici con fattore V mutato hanno emorragie meno gravi di chi non ha mutazioni», scrivono i ricercatori, che hanno perciò cercato la maniera di ridurre l'attività di un enzima ad attività anticoagulante, l'Activated Protein-C (APC).
«Nei pazienti con fattore V di Leiden il difetto di APC porta a una iperproduzione di trombina, necessaria alla formazione del coagulo», spiega Huntington. Il team si è servito di una serpina, ovvero una proteina metastabile che intrappola l'APC e previene il deficit di trombina.
«Entro tre anni speriamo di essere in grado di iniziare i primi studi di somministrazione sottocutanea della nostra serpina», riprende Huntington. «È importante ricordare che la maggior parte delle persone al mondo con emofilia non ha accesso all'attuale cura a base di fattori della coagulazione. La disponibilità di un agente emostatico stabile ed efficace, somministrabile per via sottocutanea e ad azione prolungata potrebbe garantire il trattamento di un numero di emofilici molto più alto dell'attuale».

Fonte: Blood
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29/11/2016 Andrea Piccoli


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