È in via di approvazione ALYFTREK (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
"L'introduzione dei modulatori CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, ALYFTREK potrebbe offrire, ai pazienti eleggibili nell'UE, una nuova terapia modulatrice altamente efficace, che porta un numero maggiore di pazienti con CF a raggiungere livelli normali di cloruro sudorale, una misurazione clinica della funzione del CFTR", ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. “Questo nuovo trattamento in un’unica ...
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