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La terapia genica per la distrofia miotonica
Una strategia per correggere il difetto genetico
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio preclinico, utilizzando cellule derivate dai pazienti e un modello murino che mostra diverse caratteristiche della malattia.
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy Nucleic Acids, è coordinato da Germana Falcone, dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc), e partecipa al progetto l’Unità di Cardiologia Molecolare diretta da Fabio Martelli, presso l’IRCCS Policlinico San Donato (Gruppo San Donato). A sostenere lo studio, un finanziamento di Fondazione Telethon a favore del Cnr-Ibbc e della Gruppo San Donato Foundation, ente no profit che sostiene la ricerca scientifica degli IRCCS del Gruppo San Donato.
Il gruppo di ricerca ha ideato e realizzato un sistema modulabile ...
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