È stato approvato il farmaco Agamree (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni. L'Agenzia italiana del farmaco lo ha classificato in classe CNN (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità). L'approvazione segue la decisione del CHMP che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard nel trattamento della DMD.
La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia ereditaria legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi ed è caratterizzata da un'infiammazione presente alla nascita o poco dopo. La DMD porta alla fibrosi del muscolo e si manifesta clinicamente con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. Le fasi evolutive ...
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