Uno studio clinico pubblicato sul New England Journal of Medicine conferma la sicurezza e l'efficacia sull'essere umano della nuova terapia genica sperimentale per la cura della sindrome di Crigler-Najjar, una malattia genetica ultra-rara che impedisce all'organismo di eliminare la bilirubina. L'unica terapia risolutiva per tenere sotto controllo questa sostanza, tossica ad alte concentrazioni per l'organismo e causa di danni cerebrali irreversibili, è finora il trapianto di fegato.
Il dato più rilevante che emerge dallo studio è che per tre pazienti, trattate con la dose più alta due anni fa dai medici dell'ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, è stata dimostrata l'efficacia nel correggere la malattia. Non più costrette a sottoporsi di notte alle lampade a raggi ultravioletti per ridurre i livelli di bilirubina in eccesso, per queste pazienti è iniziata una nuova vita senza ‘luce ...
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