Prima terapia genica per la distrofia di Duchenne

Approvato un farmaco per il trattamento dei pazienti pediatrici

La Food and drug administration statunitense ha approvato Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la prima terapia genica per il trattamento di pazienti pediatrici di etĂ  compresa tra 4 e 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). I requisiti richiesti dall'ente sono: una mutazione confermata nel gene Dmd e il non avere una preesistente ragione medica che impedisca il trattamento con la terapia genica. La terapia - sviluppata da Sarepta Therapeutics - viene somministrato come singola dose endovenosa.
“L'approvazione di Elevidys risponde a un bisogno medico urgente e insoddisfatto ed è un importante progresso nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una condizione devastante con opzioni terapeutiche limitate, che porta a un progressivo deterioramento della salute di un individuo nel tempo”, ha commentato Peter Marks, direttore del Center for Biologics ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: terapia, genica, Duchenne,

Notizie correlate


Prima terapia per l'atassia di Friedreich Approvato l'utilizzo di omaveloxolone





Terapia genica per l'Ada-Scid Positivi i risultati a lungo termine





La terapia Crispr per l'angioedema ereditario Da uno studio emergono dati positivi





L'Intelligenza Artificiale per la fibrosi cistica Nuove prospettive di cura per la patologia respiratoria





L'editing genetico per la fenilchetonuria Cura possibile con due nuove versioni di Crispr





Sma, nuovi dati su nusinersen I risultati dopo la terapia genica





Gemelli digitali e biologici per curare 5 malattie Da utilizzare in test senza il ricorso alla sperimentazione animale





Prima terapia genica per la distrofia di Duchenne Approvato un farmaco per il trattamento dei pazienti pediatrici





Il ruolo di una proteina nella sindrome SINO KIDINS220 coinvolta nella forma di paralisi spastica ereditaria





Creati i primi embrioni umani sintetici Partendo dalle staminali, senza ovuli e spermatozoi





Diventare genitori anche con la PKU Opportuno seguire correttamente la terapia e pianificare la gravidanza





Nuovo farmaco per la Sindrome di Rett Trofinetide allevia i sintomi dei pazienti con la malattia rara





Nuovo farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica La Fda approva tofersen negli Stati Uniti





Orkambi per la fibrosi cistica nei bambini Parere positivo del Chmp per i pazienti fra 1 e 2 anni





Correzione genetica nella sindrome ICF Nuove prospettive di cura per la malattia





Nuova cura possibile per la Sma Scoperto nesso fra livelli di neuroinfiammazione e severitĂ  della malattia





Nuove scoperte sulla malattia di Kennedy Analizzati i meccanismi di tossicitĂ  della malattia





Sma, risdiplam funziona I risultati a 2 anni confermano i benefici del farmaco





Un cerotto di staminali per la spina bifida Cura il difetto del feto nel grembo materno