Uno studio pubblicato su Nature Medicine ha illustrato i dettagli di una nuova terapia genica in grado di donare a 5 bambini sordi dalla nascita la possibilità di sentire. I bambini sono nati sordi a causa di una mutazione nel gene Otof.
Il risultato è frutto del lavoro di un gruppo di ricercatori dell’Ospedale Mass Eye and Ear di Boston e della Fudan University di Shangai.
I ricercatori coordinati da Zheng-Yi Chen del Mass Eye and Ear e Yilai Shu dell'Ospedale Eye & Ent si sono concentrati in particolare sulla forma di sordità infantile nota come Dfnb9, caratterizzata da una mutazione nel gene Otof che impedisce la produzione della otoferlina, una proteina indispensabile per il funzionamento dei meccanismi uditivi.
Gli scienziati hanno iniettato copie funzionanti del gene trasportato da un virus adeno-associato. Grazie a un intervento chirurgico mininvasivo, i ricercatori hanno ...
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