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Nanoparticelle per curare la fibrosi cistica
Sviluppato un editor genetico per correggere la mutazione
Uno studio dell’Università di Yale ha messo a punto un editor genetico in grado di correggere la mutazione del gene Cftr responsabile della fibrosi cistica.
La sperimentazione, descritta sulle pagine di Science Advances, prevede l’utilizzo delle nanoparticelle di acido peptidiconucleico allo scopo di ripristinare la funzionalità del gene compromesso e bloccare così i sintomi polmonari e gastrointestinali.
"Sarà necessario condurre ulteriori approfondimenti ma questi dati preliminari sembrano promettenti. La fibrosi cistica - spiega la prof. Alexandra Piotrowski-Daspit del dipartimento di Ingegneria Biomedica di Yale - è provocata da mutazioni genetiche del regolatore della conduttanza transmembrana che causano disfunzioni multiorgano. Sebbene esistano oltre 1700 diverse mutazioni associate alla malattia, la più comune è nota come F508del. Quindi abbiamo deciso di agire su questa, ...
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