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Morfolino
Famiglia di molecole sintetiche per la cura delle malattie genetiche
Il termine morfolino indica una particolare famiglia di molecole sintetiche in grado di modificare l'espressione dei geni. Questa abilità comincia ad essere sfruttata per cercare di curare le malattie genetiche, in particolare quelle in cui si verifica un'espressione genica anomala.
Recentemente, un oligonucleotide morfolino antisenso, chiamato eteplirsen, è stato messo a punto al fine di trattare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La DMD è una malattia genetica neuromuscolare progressiva e invalidante dovuta all’assenza di distrofina, con un’incidenza di 1 caso su 5mila nuovi nati. Eteplirsen agisce inducendo lo skipping (salto) dell’esone 51; si lega cioè elettivamente all’esone 51 del pre-mRNA della distrofina ripristinando la funzione di lettura del codice e permettendo la produzione di distrofina funzionale. La somministrazione endovenosa di eteplirsen, un oligomero ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | Morfolino, distrofia, SLA,
Del 10/10/2013 19:55:43
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