Un gruppo di ricercatori dell’Università di Roma “Tor Vergata” e della Fondazione Santa Lucia ha individuato un nuovo possibile approccio terapeutico per l’atrofia muscolare spinale (SMA) intervenendo direttamente sull’alterazione genetica responsabile della malattia.
Lo studio, finanziato dalla Fondazione Telethon, è stato coordinato da Claudio Sette, professore associato presso il Dipartimento di Biomedicina e Prevenzione dell'Università di Roma “Tor Vergata” e i risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Journal of Cell Biology.
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La malattia è causata da alterazioni dei geni chiamati SMN1 e SMN2 che portano alla produzione di livelli insufficienti della ...
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