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Malattia di Krabbe, una possibilità dalla terapia genica
Studio dimostra l'efficacia dell'approccio su modello animale
La malattia di Krabbe potrebbe essere curata grazie alla terapia genica. Lo dimostra un nuovo studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano (SR-Tiget) guidati da Angela Gritti, capo dell’unità Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale.
La ricerca ha dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per bloccare il danno neurologico in una grave malattia, quella di Krabbe, causata da mutazioni in un gene chiamato GALC. Questa malattia colpisce il sistema nervoso ed è caratterizzata dall’accumulo di sostanze tossiche nelle cellule che formano la mielina, la guaina che riveste come un nastro isolantele fibre nervose.
Il lavoro è pubblicato su EMBO Molecular Medicine e apre una nuova frontiera per la terapia genica.
Il team di ricerca di Angela Gritti è riuscito a “correggere” parte delle ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | Krabbe, terapia, genica,
Del 11/04/2016 11:19:48
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