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Emoglobinuria parossistica notturna, ecco Iptacopan
Nuovo inibitore per la malattia rara
Colpisce tra le dieci e le venti persone su un milione. Non è una malattia genetica, ma insorge dalla mutazione somatica del Dna di una cellula staminale emopoietica, che ha il compito di generare globuli rossi. È l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una patologia che causa la distruzione degli eritrociti con conseguente calo del livello di emoglobina. Contro questa malattia cronica, solo di recente sono stati sviluppati e approvati negli Stati Uniti e in Europa farmaci che possono essere assunti per via orale. Per lo più sconosciuta al grande pubblico, l’EPN insorge soprattutto nella fascia di popolazione d’età compresa tra i 20 e i 40 anni. In Italia ne soffrono circa 350 persone. Una cifra, questa, che da un lato certifica quanto la patologia sia rara, ma dall’altro evidenzia anche la necessità di parlarne di più e con maggior frequenza.
È con questo obiettivo che Novartis ha ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | emoglobinuria, Iptacopan, farmaco,
Del 18/12/2024 12:54:00
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