Un gruppo di ricercatori dell’Istituto Telethon di Pozzuoli ha dimostrato come ovviare a uno degli ostacoli principali per l’applicazione della terapia genica nelle forme ereditarie di cecità.
Lo studio, coordinato da Alberto Auricchio, group leader del Tigem e professore di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli, è stato pubblicato su Science Translational Medicine, rivista dedicata proprio agli avanzamenti dalla ricerca di laboratorio verso la clinica.
Le cecità ereditarie colpiscono oltre 200mila persone solo nell’Unione Europea e sono dovute nella maggior parte dei casi ad alterazioni di geni che codificano per proteine localizzate nei fotorecettori, le cellule nervose dell’occhio responsabili della visione. La terapia genica rappresenta una delle strategie più promettenti per queste forme di cecità, grazie all’iniezione direttamente nell’occhio di vettori di ...
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