Nuova terapia genica per beta-talassemia e anemia falciforme

Approvato Casgevy, prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9

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È stata autorizzata l’immissione in commercio per CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. CASGEVY è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.
CASGEVY è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
“Grazie a questa approvazione, CASGEVY è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

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Del 13/02/2024 10:35:00

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