La terapia genica guarisce 10 bambini ciechi

Affetti da distrofia retinica ereditaria, riacquistano la vista

10 bambini trattati con la terapia genica hanno riacquistato la vista nonostante fossero affetti da distrofia retinica ereditaria. Il trattamento è stato realizzato presso l’Azienda ospedaliera dell’Università Vanvitelli di Napoli. La malattia è causata da mutazioni a entrambe le copie del gene RPE65.
Già nel 2006, la terapia a base di voretigene neparvovec di Novartis aveva affrontato una sperimentazione di fase I realizzata in collaborazione fra Università Vanvitelli, Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
“I dieci pazienti trattati - spiega Francesca Simonelli, professoressa ordinaria di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da ... (Continua) leggi la 2° pagina

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Del 19/10/2021 10:00:00

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