Malattia di Wilson, nuovo bersaglio terapeutico

Un meccanismo molecolare consente di aggirare la mutazione genetica responsabile

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Un comune farmaco per i disturbi gastrici potrebbe rivelarsi utile per il trattamento di una rara malattia genetica del fegato, quella di Wilson.
È quanto emerge da uno studio pubblicato sulla rivista PNAS da un gruppo di ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, che ha mostrato come il domperidone, comunemente utilizzato per i disturbi gastrici, è in grado di ripristinare il corretto quantitativo di rame che in questa malattia tende ad accumularsi, con effetti tossici soprattutto a livello di fegato e cervello. Questi risultati, ottenuti in modelli cellulari, potrebbero portare in tempi rapidi a estendere l’indicazione del domperidone anche per la malattia di Wilson, dal momento che il farmaco è già comunemente impiegato da molti anni nella pratica clinica. Lo studio, finanziato da Fondazione Telethon e dall’Associazione nazionale malattia di Wilson, ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Wilson, malattia, domperidone,

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