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La Crispr/Cas9 funziona anche per endovena
Primo trattamento genico somministrato direttamente in vena
Per la prima volta ha avuto successo la somministrazione per endovena di una terapia genica sperimentale per il trattamento di una cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina.
La malattia rara a decorso progressivo è stata quindi trattata con una somministrazione basata sulla tecnologia Crispr/Cas9 direttamente in vena. I dati della sperimentazione sono stati presentati durante l’ultimo meeting dell’American Heart Association.
"Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto di editing genomico in vivo - o nel corpo - e il nostro studio dimostra che è possibile e anche sicuro a breve termine", ha detto il coordinatore della ricerca Julian D. Gillmore, dello University College London Centre for Amyloidosis.
La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina è causata dall'accumulo di una versione anomala della proteina transtiretina che si deposita nel cuore ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | terapia, genica, Crispr,
Del 08/11/2022 11:45:00
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