Nuova terapia per la retinite pigmentosa legata all’X
La cura sperimentale Botaretigene sparoparvovec mostra efficacia nei pazienti con retinite pigmentosa legata all’X. A dimostrarlo sono i risultati di fase I comunicati da Janssen al congresso della American Academy of Ophthalmology 2022. Lo studio ha arruolato pazienti a partire dall’età di 5 anni con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) causata da mutazioni del gene regolatore RPGR (retinitis pigmentosa GTPase regulator) in più siti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. L'endpoint ... (Continua)
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