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Risultati da 11 a 20 DI 46

Nuovo approccio per la terapia genica
Negli ultimi anni abbiamo assistito alla messa a punto di interessanti approcci alla terapia genica per le malattie ereditarie, basati sulla tecnologia CRISPR/Cas9 e sull’uso di speciali vettori virali che hanno semplificato notevolmente la correzione di piccole alterazioni genetiche.
Purtroppo non tutte le patologie ereditarie sono curabili con queste strategie, poiché alcune di esse sono dovute ad alterazioni genomiche di grandi dimensioni come aneuploidie, duplicazioni, inversioni e ... (Continua)

Scoperto l’interruttore che attiva la formazione dei muscoli
Durante lo sviluppo embrionale – o nel corso della vita adulta, ogni volta che occorre riparare un danno ai muscoli – le cellule staminali muscolari si moltiplicano, si fondono tra loro e differenziano per formare le fibre necessarie a rigenerare il tessuto.
Uno studio pubblicato oggi su Nature Communications riporta la scoperta del primo interruttore molecolare che regola questo processo, il cui malfunzionamento è coinvolto in molte malattie, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, efficace deflazacort
Il farmaco deflazacort ha dimostrato un beneficio clinicamente differenziato rispetto a prednisone/prednisolone nel trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
L'ha annunciato l'azienda PTC Therapeutics: i dati, pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve, hanno confrontato l'efficacia e la sicurezza delle due opzioni terapeutiche nel braccio placebo dello studio ACT DMD. Come hanno rivelato i risultati, con deflazacort si registra un rallentamento nella progressione ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, nuova terapia da un gene artificiale
Si chiama Jazz-Zif1 (JZif1) il nuovo gene artificiale capace di aumentare i livelli di utrofina, una proteina in grado di supplire parzialmente all’assenza o al mal funzionamento della distrofina, causa di una delle malattie genetiche più difficili da trattare, la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).
A descriverne l'azione terapeutica, uno studio condotto dagli Istituti di biologia e patologia molecolare (Ibpm) e di biologia cellulare e neurobiologia (Ibcn) del Consiglio nazionale delle ... (Continua)

Disfagia, quando deglutire diventa difficile
Deglutiamo senza accorgercene almeno circa 600 volte al giorno. La deglutizione però, se compromessa, richiede la nostra massima attenzione e può rivelarsi causa di numerosi problemi.
Oltre i 50 anni di età, circa 1 persona su 10 può presentare difficoltà di deglutizione che gli esperti chiamano “disfagia”, con conseguenti effetti negativi sulla salute e sul benessere dell’individuo. Se non correttamente gestita la disfagia può determinare complicanze che possono mettere a rischio lo stato ... (Continua)

Nuove terapie per le distrofie muscolari
Le distrofie muscolari di Duchenne e Becker potrebbero essere oggetto di un nuovo trattamento. Givinostat, farmaco già sperimentato per la Duchenne, è in fase di sperimentazione per la distrofia muscolare di Becker, associata alla carenza di una proteina che produce degenerazione muscolare.
Giacomo Comi, professore associato di Neurologia presso la Fondazione Irccs Ca’ Granda ospedale maggiore Policlinico di Milano, spiega: "Sulla base delle evidenze ottenute per la distrofia muscolare di ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, nuova terapia disponibile
Da oggi, in Italia, è in commercio Ataluren (Translarna), farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso nei pazienti ancora deambulanti di età uguale o superiore ai 5 anni.
Ad annunciarlo è la società biofarmaceutica PTC Therapeutics che ha sviluppato e portato ad approvazione questa terapia a somministrazione orale.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia muscolare progressiva causata dalla mancanza di distrofina, che ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, come insorge la malattia
Oggi ricorre la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, promossa da Uppmd (United Parent Projects Muscular Dystrophy), e coordinata in Italia da Parent Project onlus.
Intanto, un nuovo studio ha indagato i meccanismi alla base dell'insorgenza della malattia a livello fetale. Lo studio, pubblicato sulla rivista Development, è stato condotto dal dott. Yvan Torrente, Ricercatore in Neurologia e Responsabile del Laboratorio Cellule Staminali presso ... (Continua)

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