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Una speranza per la Sindrome di Sanfilippo
“Immagina Alzheimer e demenza in un bambino. In breve, questa è la sindrome di Sanfilippo”. È così che l’associazione di pazienti Sanfilippo Fighters definisce una rara malattia metabolica, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo 3 (MPS 3). È una delle più gravi e devastanti tra le malattie da accumulo lisosomiale e al momento non esistono cure specifiche. Già intorno ai 3 anni i bambini colpiti dalla malattia perdono tutte le capacità acquisite e vanno incontro a convulsioni, disturbi del ... (Continua)

Sindrome di Sanfilippo, terapia di sostituzione enzimatica
Sta per partire la sperimentazione della prima terapia di sostituzione enzimatica per la cura della sindrome di Sanfilippo.
La FDA, ente regolatorio statunitense, ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per la molecola candidata SOBI003, accettandone in tal modo la richiesta di nuovo farmaco sperimentale. Inoltre, SOBI003 ha ottenuto dalla FDA lo status di Fast Track, cioè la revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci che trattano una condizione grave o ... (Continua)

Nuove tecnologie per la cura dell’artrosi all’anca
La nuova terapia, tramite un’iniezione eco-guidata, restituisce serenità ed efficienza a chi soffre di artrosi e di altre malattie reumatiche dell’anca. La sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della terapia, che assicura una notevole riduzione della disabilità e del dolore, hanno contribuito al successo della Tecnica al punto che, nell’ultimo anno di attività, sono triplicati il numero di interventi. Tale incremento ha incentivato il progetto formativo messo a punto dai medici ideatori ... (Continua)

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