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Una speranza per la Sindrome di Sanfilippo
“Immagina Alzheimer e demenza in un bambino. In breve, questa è la sindrome di Sanfilippo”. È così che l’associazione di pazienti Sanfilippo Fighters definisce una rara malattia metabolica, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo 3 (MPS 3). È una delle più gravi e devastanti tra le malattie da accumulo lisosomiale e al momento non esistono cure specifiche. Già intorno ai 3 anni i bambini colpiti dalla malattia perdono tutte le capacità acquisite e vanno incontro a convulsioni, disturbi del ... (Continua)

Sindrome di Sanfilippo, terapia di sostituzione enzimatica
Sta per partire la sperimentazione della prima terapia di sostituzione enzimatica per la cura della sindrome di Sanfilippo.
La FDA, ente regolatorio statunitense, ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per la molecola candidata SOBI003, accettandone in tal modo la richiesta di nuovo farmaco sperimentale. Inoltre, SOBI003 ha ottenuto dalla FDA lo status di Fast Track, cioè la revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci che trattano una condizione grave o ... (Continua)

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