ARTICOLI TROVATI : 15

Risultati da 1 a 10 DI 15

Amiloidosi, sopravvivenza più alta con tafamidis
Sono stati pubblicati sul Journal of Cardiac Failure i risultati di un'analisi di sopravvivenza real-world dello studio THAOS (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) su pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) trattati o non trattati con tafamidis.
L'analisi ha valutato un totale di 1.441 pazienti con ATTR-CM provenienti da 18 paesi arruolati tra il 2007 e il 2023. Nei pazienti che hanno ricevuto la dose approvata di tafamidis (n=455) - VYNDAQEL 80 mg o VYNDAQEL 61 mg ... (Continua)

Un algoritmo scova il mieloma
Uno studio apparso sul Journal of Clinical Oncology mostra l’efficacia di un nuovo algoritmo nell’identificazione dei pazienti con mieloma multiplo e amiloidosi sistemica primaria.
La ricerca, che prefigura una migliore gestione della malattia, è stata condotta da scienziati dell’Università Cima di Navarra in collaborazione con lo Spanish Myeloma Group.
«Utilizzando la citometria a flusso abbiamo identificato un sottogruppo di pazienti, sia sintomatici che asintomatici, che hanno un ... (Continua)

Eplontersen per la Polineuropatia
I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell’analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici ... (Continua)

L'amiloidosi cardiaca da transtiretina non è irreversibile
L’amiloidosi cardiaca da transtiretina può essere reversibile. Lo dimostra una lettera di ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine da un team dello University College London e del Royal Free Hospital di Londra.
Questa forma di amiloidosi era considerata finora irreversibile, con un tasso di mortalità di circa il 50% entro 4 anni.
«Abbiamo visto per la prima volta che il cuore può migliorare anche quando affetto da questa malattia, una cosa che non immaginavamo, e che ci fa ... (Continua)

Nuova terapia per l’amiloidosi da catene leggere
Daratumumab, primo anticorpo monoclonale anti-CD38 totalmente umano approvato per il trattamento del mieloma multiplo e sviluppato da Janssen, ha ricevuto dall’agenzia del farmaco italiana, AIFA, la rimborsabilità per due nuove indicazioni terapeutiche. «Nella sua formulazione sottocutanea è la prima specifica terapia in Italia, in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd), rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi», spiega ... (Continua)

Cardiomiopatie rare, raccomandazioni per diagnosi e cura
Le cardiomiopatie (CMP) sono un gruppo eterogeneo di malattie che hanno in comune la presenza di un'alterazione anatomo-funzionale che riduce la capacità del cuore di riempirsi o di pompare il sangue o che ne altera la funzione elettrica (ritmo cardiaco). Di questo tipo di patologie esistono anche forme rare, cioè con un’incidenza inferiore ad un caso ogni 2.000 persone: soprattutto in questi casi, la diagnosi può arrivare con molto ritardo. Ora, grazie a un elenco di raccomandazioni contenute ... (Continua)

Dal microbiota all'Alzheimer, c'è la prova
La malattia di Alzheimer è la causa più comune di demenza. Ancora incurabile, colpisce direttamente quasi un milione di persone in Europa e indirettamente milioni di membri della famiglia e la società nel suo insieme.
Negli ultimi anni, la comunità scientifica ha sospettato che il microbiota intestinale svolga un ruolo nello sviluppo della malattia. Un team dell’IRCCS Istituto Centro San Giovanni Di Dio Fatebenefratelli di Brescia insieme ai colleghi dell’Università di Napoli, IRCCS Centro ... (Continua)

Amiloidosi, disponibile inotersen
L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di TEGSEDI (inotersen) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
"La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, ... (Continua)

Nuovo farmaco per 3 malattie reumatiche
Un nuovo farmaco efficace per 3 malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.
La sua efficacia è stata valutata all'interno di una sperimentazione clinica a livello mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.
Le tre malattie coinvolte nel trial ... (Continua)

La proteina che causa amiloidosi
Uno studio pubblicato su Nature Communications chiarisce le basi molecolari di una grave e incurabile malattia genetica individuata nel 2012 e causata da amiloidosi.
Quest’ultimo è un fenomeno patologico che determina la perdita di struttura in una data proteina, con la formazione di fibre allungate e robuste (fibrille amiloidi), che si depositano nell’organismo con effetti nocivi per gli organi interessati e per la salute generale.
Lo studio è stato coordinato da Stefano Ricagno e Carlo ... (Continua)

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