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Risultati da 71 a 80 DI 100

Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis
Un nuovo passo in avanti è stato compiuto nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da transtiretina (Attr-Cm).
La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio di acoramidis, farmaco sviluppato da Bayer, che sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all’età così come per quelli con la variante ereditaria della malattia.
Si tratta di novità molto importante nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti. ... (Continua)

Petto escavato, la soluzione è una campana sottovuoto
Marco ha 20 anni e oggi nuota a livello agonistico. Eppure, ripensando al suo passato, gli sembra quasi impossibile essere tornato a nuotare. A 8 anni aveva abbandonato lo sport perché aveva il petto escavato, ovvero un'anomalia che porta lo sterno a piegarsi verso l'interno in modo importante. Questo disturbo gli causava qualche difficoltà respiratoria durante gli allenamenti, ma soprattutto lo faceva sentire diverso dagli altri.
Il petto escavato non è affatto raro: riguarda circa 1 ... (Continua)

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Una tuta elimina il dolore in caso di fibromialgia
I soggetti che soffrono di fibromialgia potrebbero beneficiare degli effetti di una speciale tuta realizzata da un team di ricercatori dell’azienda tedesca Ottobock, i cui dettagli sono apparsi su European Journal of Pain.
La fibromialgia si caratterizza per il dolore cronico diffuso che colpisce il sistema muscolo-scheletrico, oltre che per stanchezza, disturbi del sonno, deficit di memoria e concentrazione.
"Già da piccola avevo dolori diffusi, soprattutto alle gambe, ma tutti mi ... (Continua)

Diciotto anni senza neuroblastoma
Diciotto anni. È per adesso la remissione dal neuroblastoma più lunga mai registrata dopo un trattamento con terapia Car-T. Per di più di prima generazione. Il risultato si basa sul follow-up di uno studio clinico di fase 1 condotto dai ricercatori del Center for Cell and Gene Therapy, del Texas Children’s Hospital and Houston Methodist Hospital di Houston, che hanno testato una terapia Car-T ingegnerizzata in bambini con neuroblastoma.
Il lavoro, pubblicato su Nature Medicine, suggerisce ... (Continua)

Tumore della prostata, darolutamide aumenta la sopravvivenza
I nuovi dati di sottogruppo dello studio di Fase III ARANOTE mostrano che darolutamide più terapia di deprivazione androgenica (ADT) ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione radiologica (rPFS) nei pazienti con tumore della prostata ormonosensibile metastatico (mHSPC) ad alto e basso volume del 40% e del 70% rispettivamente, rispetto a placebo più ADT. I risultati completi sono stati presentati ad ASCO GU Congress 2025.
I risultati dello studio di Fase III ARANOTE presentati al ... (Continua)

I biomarcatori per predire la demenza
La combinazione di più biomarcatori può permettere di individuare le persone a maggior rischio di sviluppare demenza tra quelle che soffrono di un disturbo cognitivo lieve, che sono quindi i candidati ideali per erogare precocemente i primi trattamenti che agiscono sui meccanismi biologici di sviluppo della malattia come quelli di recente approvati dalle Autorità per il Farmaco americane e di prossima approvazione da parte dell’agenzia europea. Lo dimostrano i primi risultati del progetto ... (Continua)

Il botulino migliora la qualità di vita in caso di cancro
La diagnosi di cancro non colpisce solo il corpo. Affligge anche cuore e mente, trasformando il percorso di guarigione in una sfida che permea ogni aspetto della vita. I segni lasciati dalla malattia e dai trattamenti sul corpo possono riflettersi profondamente sull’immagine di sé e sullo stato d’animo, amplificando un senso di fragilità già difficile da gestire. È ormai chiaro che il benessere psicologico è fondamentale per la guarigione: ritrovare fiducia in sé stessi e nella propria vita ... (Continua)

Tumore del rene, cocktail aumenta la sopravvivenza
Annunciati i risultati finali dello studio di Fase III CheckMate 9ER di cabozantinib in associazione a nivolumab rispetto a sunitinib nei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato (aRCC) non precedentemente trattato.
I dati finali dimostrano un’efficacia superiore della combinazione rispetto a sunitinib per oltre cinque anni, aumentando la sopravvivenza e prolungando il tempo alla progressione del tumore, indipendentemente dalla classificazione del rischio basata sui punteggi ... (Continua)

Gli ultrasuoni curano la malattia del Joker
Ha un nome complicato ma causa un sintomo tanto semplice quanto dirompente nella vita quotidiana. Si tratta della sindrome epilettica gelastica, altrimenti detta del “riso sardonico” o la “malattia del Joker”, dal nome dell’omonimo film. È un disturbo neurologico che provoca spasmi facciali che portano a ridere in maniera incontrollata anche in situazioni in cui non è appropriato, con perdita di contatto con la realtà e possibili crisi epilettiche complesse. Fattori impattanti nella normale ... (Continua)

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