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Risultati da 11 a 20 DI 100

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Scoperta la causa dell’Alzheimer?
All’origine dell’Alzheimer vi sarebbe un blocco della comunicazione fra il nucleo delle cellule – sede del Dna – e il citoplasma, di cui fa parte tutto ciò che è presente nelle cellule a eccezione di organelli e nucleo.
Il blocco nel trasporto cellulare sarebbe causato dall’accumulo nel cervello di granuli di stress (SG), cioè “condensati citoplasmatici senza membrana che contengono mRNA non tradotto, fattori di pre-inizio della traduzione e proteine leganti l'RNA (RBP)”, come indicato in ... (Continua)

Atrofia, la stimolazione elettrica migliora i movimenti
Grazie alla stimolazione elettrica dei nervi spinali sensoriali è possibile risvegliare gradualmente i motoneuroni del midollo spinale, migliorando così la forza muscolare delle gambe e la capacità di movimento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma).
È il risultato di uno studio condotto su 3 pazienti e riportato su Nature Medicine da scienziati della University of Pittsburgh School of Medicine.
La neurostimolazione migliora la funzione dei motoneuroni, riduce la fatica e ... (Continua)

Editing dell’Rna per la maculopatia essudativa
Sono in corso di reclutamento negli Stati Uniti i pazienti su cui verrà testata la prima terapia di editing dell’Rna con Crispr-Cas13 per trattare la maculopatia essudativa, nota anche come degenerazione maculare legata all’età di tipo neovascolare (nAMD) o “umida”.
Lo studio clinico BRIGHT in aperto, multicentrico, dovrebbe partire questo aprile, almeno a quanto attesta l’azienda sviluppatrice sul sito americano clinicaltrials.org. La terapia, nota come HG202 e sviluppata da un’azienda ... (Continua)

Retinite pigmentosa, efficace Ziapin2
Un team multidisciplinare formato da ricercatori e ricercatrici dell’Istituto Italiano di Tecnologia - IIT e IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, coordinati da Fabio Benfenati, responsabile del Center for Synaptic Neuroscience and Technology di IIT e Stefano Di Marco, in collaborazione con il Politecnico di Milano, ha dimostrato l’efficacia della molecola Ziapin2 come nuovo strumento promettente per contrastare gli effetti di retinite pigmentosa e degenerazione maculare legata all’età, ... (Continua)

Parkinson, scoperto un recettore protettivo
Una ricerca condotta dall'I.R.C.C.S. Neuromed, in collaborazione con l’Università Sapienza di Roma e altri centri internazionali, ha evidenziato come un particolare recettore nervoso, mGlu3, possa avere un’azione protettiva nell’evoluzione della malattia di Parkinson. Pubblicato sulla prestigiosa rivista NPJ Parkinson's Disease, lo studio suggerisce una strada innovativa per approcci terapeutici più efficaci.
Il recettore mGlu3, che appartiene al gruppo dei Recettori Metabotropici per il ... (Continua)

L’Huntington è visibile 20 anni prima
Segni che predicono l’insorgenza della malattia di Huntington, come cambiamenti sottili nel cervello rilevabili tramite imaging avanzato, analisi del sangue e del liquido spinale, sono visibili già venti anni prima della comparsa conclamata dei sintomi motori. Lo dimostra una ricerca pubblicata su Nature Medicine realizzata da London’s Global University (Ucl) in collaborazione con esperti delle Università di Glasgow, Gothenburg, Iowa e Cambridge. La scoperta apre la strada a futuri trial ... (Continua)

Un gene mutato causa l’Alzheimer
È stato appena pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Alzheimer's Research & Therapy la scoperta di un nuovo gene, GRIN2C, coinvolto nella malattia di Alzheimer. Questa scoperta è frutto della collaborazione di diversi gruppi di ricerca italiani, impegnati da anni nello studio delle cause genetiche della malattia, coordinato dall'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino.
La malattia di Alzheimer è la principale causa di gravi deficit cognitivi ed è ... (Continua)

Un nuovo marcatore per la Sla
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia multifattoriale caratterizzata dalla degenerazione progressiva dei motoneuroni e dalla paralisi muscolare. Nonostante i trattamenti attualmente utilizzati, i pazienti sopravvivono solo 3-5 anni dopo la diagnosi iniziale.
La perdita di peso è un’importante caratteristica clinica, al momento della diagnosi, delle persone affette da SLA. Con una prevalenza stimata del 56%-62%, la perdita di peso è definita come un rilevante e indipendente ... (Continua)

Alzheimer, quando le cellule spazzine diventano cattive
Potrebbero nascere nuovi trattamenti per l’Alzheimer grazie alla scoperta di un meccanismo fondamentale della malattia. Un gruppo di ricercatori della City University di New York coordinato da Pinar Ayata ha evidenziato il duplice ruolo delle cellule immunitarie della microglia, che oltre a proteggere il sistema nervoso centrale, in caso di stress possono anche produrre sostanze tossiche che peggiorano la neurodegenerazione caratteristica dell’Alzheimer.
I primi test su modello murino ... (Continua)

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