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Nuovo approccio per la distrofia muscolare di Duchenne
Una nuova strategia per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) basata sugli esosomi, microvescicole in grado di favorire la riparazione e la rigenerazione dei tessuti: ecco la nuova scoperta di un team multidisciplinare di scienziati e scienziate appena pubblicata su Nature Nanotechnology.
La ricerca è stata coordinata da Chiara Villa e da Yvan Torrente del Laboratorio di Cellule Staminali, “Centro Dino Ferrari”, del dipartimento di Fisiopatologia medico chirurgica e ... (Continua)

Nuovo farmaco per la distrofia di Duchenne
È stato approvato un nuovo farmaco per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. Si chiama givinostat ed è stato sviluppato da un’azienda italiana, Italfarmaco.
Si tratta di un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi somministrato per via orale che agisce prendendo di mira i processi patogeni per ridurre l’infiammazione e la perdita di massa muscolare. È il primo farmaco non steroideo approvato per il trattamento di pazienti affetti da tutte le varianti genetiche della Dmd a partire dai ... (Continua)

La proteina che rigenera i muscoli
Una ricerca internazionale coordinata dall’Istituto di genetica e biofisica “A. Buzzati-Traverso” del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli, condotta in collaborazione con l’Istituto Sanford Burnham di La Jolla (California), l’Università degli Studi di Napoli Federico II e l’IRCCS Fondazione Santa Lucia di Roma, ha individuato in una piccola proteina la chiave che guida le cellule staminali adulte, presenti nelle fibre muscolari, a differenziarsi, rigenerando così il tessuto muscolare ... (Continua)

Prima terapia genica per la distrofia di Duchenne
La Food and drug administration statunitense ha approvato Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la prima terapia genica per il trattamento di pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). I requisiti richiesti dall’ente sono: una mutazione confermata nel gene Dmd e il non avere una preesistente ragione medica che impedisca il trattamento con la terapia genica. La terapia - sviluppata da Sarepta Therapeutics - viene somministrato ... (Continua)

Un gene che regola l’integrità del muscolo scheletrico
La perdita di forza è una condizione condivisa da molteplici e frequenti situazioni fisiopatologiche e che impatta fortemente sulla qualità della vita dei soggetti. L’invecchiamento, l’immobilizzazione, la malnutrizione, le infezioni, i tumori, il diabete e l’obesità, le patologie epatiche, cardiache, renali e polmonari sono tutte condizioni che frequentemente inducono la perdita di massa muscolare - processo noto con il termine di atrofia muscolare - e l’insorgenza di uno stato di debolezza ed ... (Continua)

Una protesi wi-fi per la maculopatia senile
Una protesi retinica in grado di restituire una visione utile ai pazienti affetti da maculopatia atrofica, una patologia legata all'età. Di questo innovativo impianto si è parlato nei giorni scorsi a Sesto Fiorentino (Firenze) presso il Centro Oculistico di Villa Donatello, in occasione di un ciclo di incontri organizzati dall'Associazione Italiana Medici Oculisti (AIMO) e dalla SISO (Società Italiana di Scienze Oftalmologiche).
A illustrare la nuova protesi retinica è stato il dottor Marco ... (Continua)

Nuove speranze per la distrofia muscolare di Duchenne
Da uno studio scientifico pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine, emergono nuovi elementi per la cura della Distrofia muscolare di Duchenne, una delle più frequenti forme di miopatia ereditaria, la cui conseguenza è un progressivo e irreversibile indebolimento della struttura e della funzione dei muscoli scheletrici.
La ricerca è a cura di un team dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche di Pozzuoli (Cnr-Icb), coordinati da Fabio Arturo Iannotti ... (Continua)

La terapia genica ridà la vista a due bambini
Oggi distinguono meglio i dettagli e riescono a muoversi con fiducia negli ambienti poco illuminati, senza timore di inciampare negli oggetti: un fratellino e una sorellina di 8 e 3 anni, affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquistato importanti capacità visive in seguito al trattamento con terapia genica. Gli interventi sono stati eseguiti in collaborazione dalle unità di Oculistica della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e ... (Continua)

Un’iniezione per curare la cornea
Addio trapianto di cornea, basta una semplice iniezione per guarire l’organo e ridare la vista a milioni di pazienti in tutto il mondo. Ad annunciarlo sono gli esperti del settore riuniti a congresso dalla Società italiana di scienze oftalmologiche.
L’iniezione di cellule endoteliali è già stata testata con successo su 300 pazienti in Giappone e San Salvador e si trova ora in fase II di sperimentazione negli Stati Uniti. Il prossimo anno partirà un trial europeo coordinato dall’Italia.
Il ... (Continua)

Duchenne, le cellule che riparano i muscoli
Un team dell’Università della California di Davis propone l’utilizzo di cellule in grado di riparare i muscoli per curare la distrofia di Duchenne. La ricerca, guidata da Craign McDonald, costituisce una possibile speranza per la malattia a base genetica che pregiudica il funzionamento dei muscoli provocando debolezza e infiammazione sistemica.
La Duchenne non fa distinzioni di sorta e colpisce tutti i muscoli, quindi anche il cuore e quelli che sovrintendono alla respirazione, rendendo ... (Continua)

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