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Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD), che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine che ha evidenziato come la terapia, se somministrata tempestivamente, sia in grado di preservare la funzione motoria ... (Continua)

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, approvato vamorolone
È stato approvato il farmaco Agamree (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni. L’Agenzia italiana del farmaco lo ha classificato in classe CNN (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità). L'approvazione segue la decisione del CHMP che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza rispetto ai ... (Continua)

Nuovo approccio per la distrofia muscolare di Duchenne
Una nuova strategia per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) basata sugli esosomi, microvescicole in grado di favorire la riparazione e la rigenerazione dei tessuti: ecco la nuova scoperta di un team multidisciplinare di scienziati e scienziate appena pubblicata su Nature Nanotechnology.
La ricerca è stata coordinata da Chiara Villa e da Yvan Torrente del Laboratorio di Cellule Staminali, “Centro Dino Ferrari”, del dipartimento di Fisiopatologia medico chirurgica e ... (Continua)

Nuovo farmaco per la distrofia di Duchenne
È stato approvato un nuovo farmaco per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. Si chiama givinostat ed è stato sviluppato da un’azienda italiana, Italfarmaco.
Si tratta di un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi somministrato per via orale che agisce prendendo di mira i processi patogeni per ridurre l’infiammazione e la perdita di massa muscolare. È il primo farmaco non steroideo approvato per il trattamento di pazienti affetti da tutte le varianti genetiche della Dmd a partire dai ... (Continua)

La proteina che rigenera i muscoli
Una ricerca internazionale coordinata dall’Istituto di genetica e biofisica “A. Buzzati-Traverso” del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli, condotta in collaborazione con l’Istituto Sanford Burnham di La Jolla (California), l’Università degli Studi di Napoli Federico II e l’IRCCS Fondazione Santa Lucia di Roma, ha individuato in una piccola proteina la chiave che guida le cellule staminali adulte, presenti nelle fibre muscolari, a differenziarsi, rigenerando così il tessuto muscolare ... (Continua)

Prima terapia genica per la distrofia di Duchenne
La Food and drug administration statunitense ha approvato Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la prima terapia genica per il trattamento di pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). I requisiti richiesti dall’ente sono: una mutazione confermata nel gene Dmd e il non avere una preesistente ragione medica che impedisca il trattamento con la terapia genica. La terapia - sviluppata da Sarepta Therapeutics - viene somministrato ... (Continua)

Un gene che regola l’integrità del muscolo scheletrico
La perdita di forza è una condizione condivisa da molteplici e frequenti situazioni fisiopatologiche e che impatta fortemente sulla qualità della vita dei soggetti. L’invecchiamento, l’immobilizzazione, la malnutrizione, le infezioni, i tumori, il diabete e l’obesità, le patologie epatiche, cardiache, renali e polmonari sono tutte condizioni che frequentemente inducono la perdita di massa muscolare - processo noto con il termine di atrofia muscolare - e l’insorgenza di uno stato di debolezza ed ... (Continua)

Una protesi wi-fi per la maculopatia senile
Una protesi retinica in grado di restituire una visione utile ai pazienti affetti da maculopatia atrofica, una patologia legata all'età. Di questo innovativo impianto si è parlato nei giorni scorsi a Sesto Fiorentino (Firenze) presso il Centro Oculistico di Villa Donatello, in occasione di un ciclo di incontri organizzati dall'Associazione Italiana Medici Oculisti (AIMO) e dalla SISO (Società Italiana di Scienze Oftalmologiche).
A illustrare la nuova protesi retinica è stato il dottor Marco ... (Continua)

Nuove speranze per la distrofia muscolare di Duchenne
Da uno studio scientifico pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine, emergono nuovi elementi per la cura della Distrofia muscolare di Duchenne, una delle più frequenti forme di miopatia ereditaria, la cui conseguenza è un progressivo e irreversibile indebolimento della struttura e della funzione dei muscoli scheletrici.
La ricerca è a cura di un team dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche di Pozzuoli (Cnr-Icb), coordinati da Fabio Arturo Iannotti ... (Continua)

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