ARTICOLI TROVATI : 41

Risultati da 1 a 10 DI 41

Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine uno studio che getta luce sui meccanismi alla base della sindrome VEXAS, una grave malattia infiammatoria che esita in insufficienza midollare legata all’invecchiamento e colpisce 1 persona su 4000, prevalentemente di sesso maschile, con età superiore ai 50 anni. Il lavoro è stato ... (Continua)

Editing dell’Rna per la maculopatia essudativa
Sono in corso di reclutamento negli Stati Uniti i pazienti su cui verrà testata la prima terapia di editing dell’Rna con Crispr-Cas13 per trattare la maculopatia essudativa, nota anche come degenerazione maculare legata all’età di tipo neovascolare (nAMD) o “umida”.
Lo studio clinico BRIGHT in aperto, multicentrico, dovrebbe partire questo aprile, almeno a quanto attesta l’azienda sviluppatrice sul sito americano clinicaltrials.org. La terapia, nota come HG202 e sviluppata da un’azienda ... (Continua)

Editing genomico cura malattia rara
Un neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC), condizione che impedisce all’organismo di smaltire l’ammoniaca, tossica per gli organi, è stato curato con una tecnica di editing genomico.
A riferire del risultato è l’azienda iECURE, che ha effettuato uno studio di fase 1/2 basato sul sistema ECUR-506, progettato per trattare il deficit. Il trattamento è stato ben tollerato dal bambino, senza problemi significativi di sicurezza clinica. La carenza di OTC è una grave malattia ... (Continua)

I virus antichi possono ancora farci male
I virus che hanno colpito l’umanità nei tempi antichi potrebbero continuare a fare danni, aiutando i tumori odierni a sopravvivere e prosperare.
A ipotizzarlo è un nuovo articolo pubblicato su Science Advances da scienziati americani guidati da Edward Chuong, docente BioFrontiers Institute della University of Colorado di Boulder, che spiega: “Gli studi hanno dimostrato che questi retrovirus endogeni possono essere addomesticati a nostro vantaggio, ma non ce ne sono molti che dimostrano come ... (Continua)

La tecnica Crispr per talassemia e anemia falciforme
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9.
Il 91% dei pazienti talassemici, documentano gli ... (Continua)

La tecnica Crispr per eliminare l’Hiv
Il virus dell’Hiv è particolarmente difficile da debellare perché una volta infettate le cellule umane si integra con il Dna dell’ospite e può rimanere silente, impedendo alle terapie di “vederlo” ed eliminarlo. Una nuova strategia con Crispr, ancora in fase preclinica, ma che forse in futuro potrebbe portare all’eradicazione dell’Hiv prevede l’uso dell’editing genomico per “tagliare” il Dna del virus dalle cellule infette. ... (Continua)

Ipercolesterolemia, nuova strategia per spegnerla
Dopo l’editing genetico, cioè la modifica mirata della sequenza di Dna di un gene, arriva quello epigenetico: la possibilità di modulare il livello di attivazione di un gene senza intervenire sulla sua sequenza. È un ambito di ricerca diventato molto attivo negli ultimi anni e ora un articolo sulla rivista Nature propone la prima prova della sua efficacia a lungo termine nello spegnimento di un gene in vivo, in un organismo modello. A firmare il lavoro è l’équipe di Angelo Lombardo, ... (Continua)

La terapia Crispr per l’angioedema ereditario
Una terapia genica su base Crispr in vivo potrebbe curare le persone con angioedema ereditario (Hae), una malattia rara che provoca reazioni infiammatorie potenzialmente letali. I dati un piccolo trial di Fase 1-2 condotto su dieci persone hanno dimostrato infatti una riduzione del 95% degli attacchi associati alla patologia. I promettenti risultati dello studio, condotto da Padmalal Gurugama dell’Ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito e pubblicati sul New England Journal of ... (Continua)

Le 11 speranze della ricerca per il 2024
11 progetti di ricerca che potrebbero aprire la strada a nuove cure e alimentare le speranze di tanti malati. A fare il punto sulle sperimentazioni più promettenti in arrivo nel 2024 è la redazione di Nature Medicine, che ha chiesto a 11 esperti quali potrebbero essere i trial con l’impatto maggiore sulla medicina.
L’elenco spazia dalle nuove tecniche di editing del genoma con Crispr (base editing) per l’ipercolesterolemia al vaccino contro l’Hiv, passando per gli strumenti di intelligenza ... (Continua)

L’editing genetico per la fenilchetonuria
La fenilchetonuria (Pku) potrebbe essere trattata con l’editing genetico e in particolare con due nuove versioni di Crispr: il prime editing e il base editing. La promessa arriva da due studi condotti dalla Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania e dal Children’s Hospital di Filadelfia (Chop) che hanno testato le due nuove vversioni di modifica de genoma. I lavori sono stati pubblicati su The American Journal of Human Genetics e Human Genetics and Genomics Advances. I ... (Continua)

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