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Nuovo trattamento per l’emofilia B
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio a una terapia genica (fidanacogene elaparvovec) per il trattamento dell’emofilia B.
Per i pazienti idonei al trattamento, una sola somministrazione potrà sostituire le attuali infusioni settimanali o bisettimanali. Lo ha reso noto Pfizer, azienda che sviluppa il farmaco.
L’emofilia è una malattia genetica causata dalla carenza di un fattore della coagulazione: nel caso dell’emofilia di tipo B il fattore nove ... (Continua)

La terapia genica per l’emofilia
È un giovane uomo il primo paziente ad aver ricevuto la terapia genica contro l'emofilia A grave. L'infusione della terapia è avvenuta a inizio aprile al Policlinico di Milano e la procedura ha avuto pieno successo. Ciò avviene a distanza di poche settimane dall’autorizzazione regionale che individua il Policlinico come unico centro hub per trattare l'emofilia di tipo A grave in pazienti adulti.
"Questo risultato - spiega Flora Peyvandi, direttrice della Medicina - Emostasi e Trombosi del ... (Continua)

Emofilia, fitusiran riduce le emorragie
Si può ridurre il numero di emorragie nei soggetti con emofilia A o B grazie alla profilassi con fitusiran. A sostenerlo sono due studi di fase 3, il primo dei quali, ATLAS-INH, è apparso su The Lancet. Fitusiran è un micro-Rna inibitore che abbatte la produzione della proteina anticoagulante naturale, l’antitrombina.
I dati mostrano che due terzi degli uomini con emofilia A o B con inibitori che hanno ricevuto fitusiran profilattico non hanno avuto sanguinamenti che richiedano un ... (Continua)

Nuova terapia sostitutiva per l’emofilia B
Novità per le persone con emofilia B in Italia. È infatti disponibile anche nel nostro Paese nonacog beta pegol (Refixia), fattore IX ricombinante ad emivita prolungata.
L’emofilia è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. «Si manifesta quasi esclusivamente nei maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane, e si eredita attraverso il cromosoma X - spiega Maria Elisa Mancuso, Centro Trombosi e ... (Continua)

Emofilia A, emicizumab efficace
Roche ha annunciato oggi i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra (emicizumab) conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di ... (Continua)

Novavax disponibile anche per i ragazzi
La Commissione Europea ha approvato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata (CMA, Conditional Marketing Authorization) estesa per Nuvaxovid™ (NVX-CoV2373), il vaccino contro il COVID-19, negli adolescenti in Europa di età compresa tra i 12 e i 17 anni. L’approvazione fa seguito al parere positivo espresso il 23 giugno 2022 dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
“Siamo estremamente lieti che Nuvaxovid, il nostro ... (Continua)

Emofilia A, efmoroctocog alfa efficace ed economico
Può un farmaco che migliora la qualità di vita dei pazienti essere vantaggioso anche per il sistema sanitario? Nel caso di efmoroctocog alfa (Elocta®), il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per l’emofilia A, la risposta è sì.
Lo dimostra un recente studio pubblicato sull'Italian Journal of Public Health e condotto da Altems - l'Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, realizzato con il contributo incondizionato di ... (Continua)

Emofilia A, nuovo trattamento riduce le infusioni
"Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: 'damoctocog alfa pegol', il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana.
Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l'opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti ... (Continua)

Caplacizumab cura una rara malattia del sangue
Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati positivi di uno studio di fase III sul trattamento con caplacizumab in aggiunta all'attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione.
La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. È caratterizzata dall'estesa ... (Continua)

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