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28/04/2023 11:20:00 Episodi ridotti grazie alla profilassi con il farmaco

Emofilia, fitusiran riduce le emorragie
Si può ridurre il numero di emorragie nei soggetti con emofilia A o B grazie alla profilassi con fitusiran. A sostenerlo sono due studi di fase 3, il primo dei quali, ATLAS-INH, è apparso su The Lancet. Fitusiran è un micro-Rna inibitore che abbatte la produzione della proteina anticoagulante naturale, l’antitrombina.
I dati mostrano che due terzi degli uomini con emofilia A o B con inibitori che hanno ricevuto fitusiran profilattico non hanno avuto sanguinamenti che richiedano un ... (Continua)

17/04/2023 16:00:00 Il trattamento per la malattia è in rapida evoluzione

La terapia genica per l’emofilia
L’emofilia è una patologia genetica caratterizzata dall’incapacità di produrre l’adeguato livello di alcuni fattori di coagulazione. La persona colpita non riesce così a coagulare il sangue e una semplice emorragia può diventare un evento estremamente pericoloso. A oggi si calcola che al mondo ne soffrano circa 400 mila persone, circa 4 mila solo in Italia. Secondo l’ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite del 2022, i pazienti sono in totale 9.784: circa ... (Continua)

15/02/2023 12:43:00 Disponibile nonacog beta pegol

Nuova terapia sostitutiva per l’emofilia B
Novità per le persone con emofilia B in Italia. È infatti disponibile anche nel nostro Paese nonacog beta pegol (Refixia), fattore IX ricombinante ad emivita prolungata.
L’emofilia è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. «Si manifesta quasi esclusivamente nei maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane, e si eredita attraverso il cromosoma X - spiega Maria Elisa Mancuso, Centro Trombosi e ... (Continua)

12/07/2022 12:35:00 Controllo significativo degli episodi di sanguinamento

Emofilia A, emicizumab efficace
Roche ha annunciato oggi i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra (emicizumab) conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di ... (Continua)

05/07/2022 11:10:00 Autorizzazione condizionata in Europa per gli adolescenti

Novavax disponibile anche per i ragazzi
La Commissione Europea ha approvato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata (CMA, Conditional Marketing Authorization) estesa per Nuvaxovid™ (NVX-CoV2373), il vaccino contro il COVID-19, negli adolescenti in Europa di età compresa tra i 12 e i 17 anni. L’approvazione fa seguito al parere positivo espresso il 23 giugno 2022 dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
“Siamo estremamente lieti che Nuvaxovid, il nostro ... (Continua)

10/03/2022 11:24:00 Migliora la gestione clinica del paziente e riduce i costi

Emofilia A, efmoroctocog alfa efficace ed economico
Può un farmaco che migliora la qualità di vita dei pazienti essere vantaggioso anche per il sistema sanitario? Nel caso di efmoroctocog alfa (Elocta®), il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per l’emofilia A, la risposta è sì.
Lo dimostra un recente studio pubblicato sull'Italian Journal of Public Health e condotto da Altems - l'Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, realizzato con il contributo incondizionato di ... (Continua)

15/10/2020 14:53:00 Cura personalizzabile grazie a damoctocog alfa pegol

Emofilia A, nuovo trattamento riduce le infusioni
"Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: 'damoctocog alfa pegol', il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana.
Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l'opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti ... (Continua)

22/01/2019 Nuovo trattamento per la porpora trombotica trombocitopenica

Caplacizumab cura una rara malattia del sangue
Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati positivi di uno studio di fase III sul trattamento con caplacizumab in aggiunta all'attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione.
La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. È caratterizzata dall'estesa ... (Continua)

23/05/2017 14:20:00 La nuova molecola che taglia e ripara il DNA malato e poi si autodistrugge
Il bisturi genomico «usa e getta»
Ha l’aria di essere una piccola grande rivoluzione in Biomedicina quella pubblicata su Nature Communications dagli scienziati dell’Università di Trento.
Le terapie genetiche, sviluppate a partire dalla fine degli anni Ottanta grazie all’avvento dell’ingegneria genetica, sono state salutate come una vera rivoluzione per sconfiggere molte patologie tuttora incurabili, come le malattie di natura ereditaria (ad esempio fibrosi cistica, distrofia muscolare, emofilia o diabete di tipo 1), malattie ... (Continua)
28/02/2017 11:10:00 Grazie al silenziamento dell’RNA (RNAi)

Nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l’emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi).
Questo è quanto emerso nell’ambito di un incontro organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMAR) in occasione della X ... (Continua)

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