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CAR-T, possibile la somministrazione in vivo
Una nuova ricerca pubblicata su Science apre la strada a una possibile rivoluzione nella produzione delle cellule Car-T, che potrebbero essere “auto-assemblate” direttamente all’interno dell’organismo grazie a un’iniezione di nanoparticelle lipidiche contenenti mRna.
Senza necessità di prelievo, manipolazione e reinfusione. Il metodo, messo a punto da Capstan Therapeutics, promette ridurre i tempi di attesa e contenere i costi delle terapie Car-T ex vivo e autologhe finora utilizzate.
I ... (Continua)

Miastenia gravis, il rischio delle infezioni
Malgrado la rarità dell’evento, la miastenia gravis è causa di un decesso nel 2% dei pazienti. I motivi principali secondo Renato Mantegazza, già direttore dell’Uoc Neurologia 4 – Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari dell’Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, sono quattro: l’età avanzata (il rischio aumenta oltre i 65-70 anni), la gravità della malattia, una “cattiva gestione” del paziente miastenico e infine la presenza di comorbidità che creano restrizioni nella modalità di ... (Continua)

Ictus, controlli regolari possono prevenirlo
È fondamentale agire sugli stili di vita scorretti per ridurre il rischio di ictus. A ricordarlo è l’Associazione Italiana Ictus che, in collaborazione con la Guardia di Finanza, ha lanciato una campagna di screening gratuiti in tutta Italia.
Ogni anno nel nostro paese l’ictus colpisce 120.000 persone, fra cui 12.000 sotto i 55 anni, rendendo la malattia una delle principali cause di morte e disabilità. Secondo l’Associazione Italiana Ictus (Isa-Aii), questa patologia è spesso legata a stili ... (Continua)

Miastenia Gravis, approvato ravulizumab
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da Miastenia Gravis generalizzata (gMG – generalised Myasthenia Gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
La decisione dell’Aifa di autorizzare la rimborsabilità del farmaco sviluppato da AstraZeneca (e Alexion, AstraZeneca rare disease) ... (Continua)

La terapia genica per la Sma
Sono già 8 i bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) trattati con successo all’IRCCS AOU Meyer con la terapia genica. Hanno tutti mostrato un netto miglioramento clinico e della loro qualità di vita: in particolare, 4 dei piccoli precocemente trattati hanno presentato uno sviluppo motorio paragonabile a quello dei bambini sani. Si tratta di bambini che fino a pochi anni fa avrebbero avuto poche speranze di sopravvivenza e disabilità gravissime legate alla progressione ... (Continua)

Miastenia gravis, efficace batoclimab
L’anticorpo monoclonale batoclimab si è rivelato efficace nei pazienti affetti da miastenia gravis. A dimostrarlo è uno studio pubblicato su Jama Neurology da un team della Fudan University di Shanghai.
Il trial ha coinvolto 132 pazienti cinesi valutando il miglioramento dei sintomi definito come una riduzione di tre o più punti nel punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Il disegno dello studio prevedeva un ciclo di trattamento con 6 iniezioni a cadenza settimanale ... (Continua)

Microbiota e fegato, doppio trapianto per salvare un uomo
Per la prima volta al mondo una strategia di trapianto sequenziale, prima di microbiota fecale e poi di fegato, ha consentito di salvare la vita a un uomo di 56 anni, affetto dalla nascita da malattia policistica con interessamento epatico e renale.
Una maratona lunga 120 giorni, gestita dai medici dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, in collaborazione con i colleghi della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma.
Nell'agosto scorso il ... (Continua)

Sla, alla ricerca di nuovi biomarcatori
Una nuova ricerca sulla Sla sta per partire grazie ai finanziamenti della Fondazione AriSLA. Il progetto di ricerca è affidato a Laura Calabresi, docente di Farmacologia del Dipartimento di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari dell’Università degli Studi di Milano, che studierà un nuovo approccio per la gravissima malattia neurodegenerativa che solo nel nostro paese coinvolge circa 6mila persone e che a oggi non ha una terapia efficace.
Si tratta di uno dei tre “Pilot Grant” annuali ... (Continua)

Un farmaco per la miastenia gravis
È disponibile in Italia efgartigimod alfa per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). La rimborsabilità di Vyvgart – questo il nome commerciale del medicinale sviluppato da Argenx, azienda attiva in campo immunologico – è stata concesso da Aifa sulla base dei risultati dello studio globale di fase 3 ADAPT, pubblicati su The Lancet Neurology nel luglio ... (Continua)

Diventare genitori anche con la PKU
Diventare genitori anche con una malattia rara genetica? Oggi è certamente possibile, perlomeno per chi è affetto da fenilchetonuria, o PKU, una malattia rara genetica che interessa circa 500.000 persone in tutto il mondo.
È però necessario seguire correttamente la terapia e pianificare la gravidanza sotto stretto controllo medico. “Quali sono i rischi? Sono necessari test particolari? Il mio bambino nascerà sano?”. Sono solo alcune delle domande a cui sono state fornite risposte chiare ed ... (Continua)

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