ARTICOLI TROVATI : 82

Risultati da 1 a 10 DI 82

La terapia genica per la Sma
Sono già 8 i bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) trattati con successo all’IRCCS AOU Meyer con la terapia genica. Hanno tutti mostrato un netto miglioramento clinico e della loro qualità di vita: in particolare, 4 dei piccoli precocemente trattati hanno presentato uno sviluppo motorio paragonabile a quello dei bambini sani. Si tratta di bambini che fino a pochi anni fa avrebbero avuto poche speranze di sopravvivenza e disabilità gravissime legate alla progressione ... (Continua)

Miastenia gravis, efficace batoclimab
L’anticorpo monoclonale batoclimab si è rivelato efficace nei pazienti affetti da miastenia gravis. A dimostrarlo è uno studio pubblicato su Jama Neurology da un team della Fudan University di Shanghai.
Il trial ha coinvolto 132 pazienti cinesi valutando il miglioramento dei sintomi definito come una riduzione di tre o più punti nel punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Il disegno dello studio prevedeva un ciclo di trattamento con 6 iniezioni a cadenza settimanale ... (Continua)

Microbiota e fegato, doppio trapianto per salvare un uomo
Per la prima volta al mondo una strategia di trapianto sequenziale, prima di microbiota fecale e poi di fegato, ha consentito di salvare la vita a un uomo di 56 anni, affetto dalla nascita da malattia policistica con interessamento epatico e renale.
Una maratona lunga 120 giorni, gestita dai medici dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, in collaborazione con i colleghi della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma.
Nell'agosto scorso il ... (Continua)

Sla, alla ricerca di nuovi biomarcatori
Una nuova ricerca sulla Sla sta per partire grazie ai finanziamenti della Fondazione AriSLA. Il progetto di ricerca è affidato a Laura Calabresi, docente di Farmacologia del Dipartimento di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari dell’Università degli Studi di Milano, che studierà un nuovo approccio per la gravissima malattia neurodegenerativa che solo nel nostro paese coinvolge circa 6mila persone e che a oggi non ha una terapia efficace.
Si tratta di uno dei tre “Pilot Grant” annuali ... (Continua)

Ictus, fattori ereditari più importanti della dieta
Cos'è l'ictus? Chi sono i soggetti più esposti a questo tipo di evento neurologico? Riguarda solo la popolazione più anziana o anche i giovani? È vero che le donne ne sono colpite in maniera maggiore rispetto agli uomini? E ancora: quali sono i principali campanelli d'allarme? È possibile prevenirlo? Conta di più uno stile di vita salutare o la genetica? Una cattiva alimentazione e un eccessivo consumo di carne rossa possono considerarsi cause scatenanti? Infine: quali sono i principali ... (Continua)

Un farmaco per la miastenia gravis
È disponibile in Italia efgartigimod alfa per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). La rimborsabilità di Vyvgart – questo il nome commerciale del medicinale sviluppato da Argenx, azienda attiva in campo immunologico – è stata concesso da Aifa sulla base dei risultati dello studio globale di fase 3 ADAPT, pubblicati su The Lancet Neurology nel luglio ... (Continua)

Diventare genitori anche con la PKU
Diventare genitori anche con una malattia rara genetica? Oggi è certamente possibile, perlomeno per chi è affetto da fenilchetonuria, o PKU, una malattia rara genetica che interessa circa 500.000 persone in tutto il mondo.
È però necessario seguire correttamente la terapia e pianificare la gravidanza sotto stretto controllo medico. “Quali sono i rischi? Sono necessari test particolari? Il mio bambino nascerà sano?”. Sono solo alcune delle domande a cui sono state fornite risposte chiare ed ... (Continua)

Nuovi farmaci per la miastenia gravis
Due studi di fase 3 mostrano gli effetti positivi di due nuovi farmaci per la miastenia gravis, rozanolixizumab e zilucoplan. Nei soggetti affetti da miastenia gravis generalizzata (Gmg), con autoanticorpi positivi al recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab+) o autoanticorpi positivi alla tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK-Ab+), il trattamento con rozanolixizumab ha evidenziato effetti clinicamente rilevanti e statisticamente significativi sugli endpoint primari, mentre zilucoplan - in ... (Continua)

Miastenia gravis, efficace rituximab
Il farmaco rituximab, utilizzato per il trattamento dell’artrite reumatoide, si è dimostrato efficace anche in caso di miastenia gravis, riducendo il rischio di deterioramento delle condizioni dei pazienti affetti dalla malattia autoimmune che provoca la perdita del controllo muscolare.
Fredrik Piehl, autore principale dello studio e ricercatore presso il Karolinska Institutet di Stoccolma, spiega: «I pazienti con miastenia di nuova insorgenza che hanno ricevuto rituximab come ... (Continua)

Sindrome da scuotimento nei bambini, le 10 cose da sapere
A volte un bambino appena nato può mettere a dura prova la pazienza dei genitori. In alcuni casi, quando pianti e lamenti si prolungano per ore e giorni, i genitori possono commettere un errore che può rivelarsi fatale, scuotere il bambino nell’intento di calmarlo.
Azione da non compiere mai, come ricordano la Fondazione Terre des Hommes e le autorità sanitarie che hanno lanciato la prima campagna di sensibilizzazione sulla Shaken Baby Syndrome, la sindrome da scuotimento nei bambini, ... (Continua)

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