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10/10/2023 10:30:00 Nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina

Eplontersen per la Polineuropatia
I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell’analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici ... (Continua)

09/06/2020 17:00:00 Per pazienti con hATTR con polineuropatia in stadio 1 o 2

Amiloidosi, disponibile inotersen
L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di TEGSEDI (inotersen) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
"La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, ... (Continua)

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