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14/05/2024 12:47:00 La recrudescenza degli ultimi anni sembra legata a un debito immunologico

Le ragioni dietro all’epidemia di streptococco
Le infezioni da Streptococco, ai danni soprattutto dei bambini più piccoli, sono state l’incubo dello scorso anno, e continuano a colpire duramente anche quest’anno. Tanti nel 2023 i piccoli a letto con febbre alta e tonsille gonfie, con le farmacie prese d’assalto per i test diagnostici. Ma di cosa si è trattato esattamente?
Una spiegazione viene da un lavoro che i ricercatori della Pediatria e della Microbiologia di Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS e Università Cattolica hanno da poco ... (Continua)

26/04/2024 09:45:00 L’editing del genoma garantisce il successo nel 90 per cento dei casi

La tecnica Crispr per talassemia e anemia falciforme
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9.
Il 91% dei pazienti talassemici, documentano gli ... (Continua)

18/04/2024 12:00:00 Riducono il rischio di peggioramento della disabilità

Le terapie ad alta efficacia per la sclerosi multipla
Un ampio studio sulle terapie ad alta efficacia mostra i loro benefici nella modulazione del decorso della sclerosi multipla. La ricerca, pubblicata su The Lancet Child & Adolescent Health e firmata da Sifat Sharmin dell’Università di Melbourne, ha analizzato i dati raccolti dal registro MSBase e dal Registro italiano della sclerosi multipla e patologie correlate, che include dati provenienti da 178 centri italiani.
Lo studio si è concentrato su soggetti con esordio dei sintomi della ... (Continua)

07/03/2024 15:45:00 Rimborsabile il nuovo medicinale selumetinib

Un farmaco per la neurofibromatosi
Una nuova terapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore ai tre anni. AstraZeneca e Alexion-AstraZeneca Rare Disease annunciano che l'Agenzia italiana del farmaco ha dato il suo ok alla rimborsabilità di selumetinib, un inibitore delle proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali causate proprio dalla neurofibromatosi.
Quella contro cui si ... (Continua)

29/02/2024 11:00:00 La lista dei sintomi chiave e gli strumenti per misurarli

I sintomi del Long Covid pediatrico
Una lista di sintomi chiave del Long Covid pediatrico e gli strumenti con i quali misurarli. È quanto realizzato da un gruppo di esperti coordinati dal King’s College di Londra in collaborazione con l’Organizzazione mondiale della sanità, al quale ha partecipato anche il Policlinico Gemelli di Roma.
Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, ha definito un insieme di caratteristiche di base e di misure associate per la valutazione del Long Covid nei bambini e nei ragazzi.
Gli ... (Continua)

27/02/2024 11:20:00 Svolta nel trattamento grazie al programma PREME

Una cura personalizzata per il neuroblastoma
Si chiama PREME ed è il primo protocollo prospettico multicentrico italiano di medicina di precisione focalizzato sul Neuroblastoma.
L’obiettivo primario di PREME è rappresentato dalla caratterizzazione genomica di campioni di pazienti affetti da neuroblastoma alla diagnosi, in casi di refrattarietà al trattamento di prima linea o in recidiva, per lo sviluppo di terapie innovative di medicina di precisione. PREME realizza infatti terapie su misura basate sulle caratteristiche genetiche e ... (Continua)

15/02/2024 12:35:00 Il regime alimentare può portare alla remissione

Una dieta per la malattia di Crohn
Una semplice dieta, che esclude in modo rigoroso alcuni alimenti, può portare alla remissione della malattia di Crohn, una grave patologia infiammatoria che interessa l’intestino tenue e il colon e che sempre più spesso fa la sua comparsa in età pediatrica.
È quanto ha sperimentato con successo la Gastroenterologia pediatrica dell’AOU Meyer Irccs guidata dal professor Paolo Lionetti. Il regime alimentare è stato consigliato fino ad ora a più di 60 piccoli pazienti. In questa casistica nel ... (Continua)

08/02/2024 10:40:00 Trattamento possibile per i bambini colpiti

Nuova terapia per la leucemia mieloide acuta
Una malattia rara, ma che purtroppo colpisce in maniera grave circa 30 bambini ogni anno in Italia. La leucemia mieloide acuta ora potrebbe essere curata grazie a una nuova opzione terapeutica allo studio.
Nel giro di qualche mese partirà una sperimentazione clinica all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che testerà l’efficacia di una nuova terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente (Car-iNK).
"È un progetto in cui crediamo molto", spiega Franco ... (Continua)

06/02/2024 12:40:00 Intervento alla nascita per consentirgli di respirare

Neonato salvato da un tumore alla gola
Un’enorme massa tumorale all’altezza della gola gli avrebbe impedito, alla nascita, di respirare. La vita di un feto di 37 settimane è stata salvata al momento del parto da un intervento unico nel suo genere, eseguito mentre il neonato era ancora connesso alla placenta. Pochi minuti a disposizione dei chirurghi per estrarlo dalla pancia della mamma e collegarlo alla macchina cuore-polmone, prima di recidere il cordone ombelicale e completare il parto cesareo. La procedura salvavita, denominata ... (Continua)

29/01/2024 12:15:00 Studio pionieristico sul ruolo della proteina SALL4

Un nuovo bersaglio contro il medulloblastoma
Da anni il gruppo guidato da Lucia Di Marcotullio svolge ricerche in campo oncologico nei laboratori della Sapienza di Roma per comprendere i meccanismi molecolari e identificare vie terapeutiche innovative. Di recente il gruppo ha aggiunto un nuovo tassello per chiarire e curare meglio il medulloblastoma, uno dei tumori cerebrali pediatrici più aggressivi.
Lo studio ha permesso di identificare per la prima volta la proteina SALL4 quale importante regolatore della via di segnalazione di ... (Continua)

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