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05/09/2024 16:00:00 Il tasso di sopravvivenza aumenta rispetto ai pazienti mai trattati

Amiloidosi, sopravvivenza più alta con tafamidis
Sono stati pubblicati sul Journal of Cardiac Failure i risultati di un'analisi di sopravvivenza real-world dello studio THAOS (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) su pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) trattati o non trattati con tafamidis.
L'analisi ha valutato un totale di 1.441 pazienti con ATTR-CM provenienti da 18 paesi arruolati tra il 2007 e il 2023. Nei pazienti che hanno ricevuto la dose approvata di tafamidis (n=455) - VYNDAQEL 80 mg o VYNDAQEL 61 mg ... (Continua)

07/12/2023 10:35:00 Identificazione di un possibile approccio terapeutico per il tipo 2A

Possibile cura per la malattia di Charcot-Marie-Tooth
Un recente studio condotto dai ricercatori del “Centro Dino Ferrari”, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, accettato per la pubblicazione on line sulla rivista Cellular Molecular Life Science, ha dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica in un modello sperimentale di Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A (CMT2A).
La CMT2A è una polineuropatia sensitivo-motoria, caratterizzata dalla morte dei neuroni motori e ... (Continua)

10/10/2023 10:30:00 Nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina

Eplontersen per la Polineuropatia
I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell’analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici ... (Continua)

09/11/2020 16:20:00 Contrasta la progressione della malattia su modello animale

Una proteina potrebbe fermare la Sla
Uno studio, condotto dal Laboratorio di Neurobiologia Molecolare dell'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e pubblicato on line sulla rivista scientifica EBioMedicine, ha evidenziato, per la prima volta, che la proteina CXCL13, della famiglia delle chemochine, è attivata dai neuroni che comandano i movimenti muscolari volontari (motoneuroni) e che la sua presenza ha effetti benefici nel contrasto della progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in un modello ... (Continua)

09/06/2020 17:00:00 Per pazienti con hATTR con polineuropatia in stadio 1 o 2

Amiloidosi, disponibile inotersen
L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di TEGSEDI (inotersen) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
"La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, ... (Continua)

28/02/2017 11:10:00 Grazie al silenziamento dell’RNA (RNAi)

Nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l’emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi).
Questo è quanto emerso nell’ambito di un incontro organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMAR) in occasione della X ... (Continua)

23/10/2014 15:24:13 Progetto dell'AMD ispirato a Choosing Wisely
Diabete, le 5 cose da non fare
Dagli esperti dell'Associazione Medici Diabetologi arriva una lista di consigli utili per i propri colleghi alle prese con i pazienti.
Maria Franca Mulas, coordinatrice del gruppo “Diabetologia misurata” di AMD, spiega: “abbiamo aderito all’iniziativa ‘Fare di più non significa fare meglio’ proposta da Slow Medicine e identificato, attraverso un lungo e complesso percorso basato sull’esperienza clinica e sulle evidenze scientifiche, le 5 cose che sarebbe meglio non fare, ovvero mettere in ... (Continua)
12/09/2014 16:41:00 Diminuisce così il rischio di progressione della disabilità
Fingolimod riduce la perdita cerebrale nella sclerosi
Nuovi dati sul farmaco per la sclerosi multipla Fingolimod sono stati presentati dalla casa farmaceutica che lo ha sviluppato, Novartis, a margine del Congresso ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston.
I nuovi dati dimostrano l'importanza clinica della misurazione della perdita di volume cerebrale nella sclerosi multipla: è stata infatti confermata nei pazienti con sclerosi multipla un'associazione tra il tasso di perdita di volume cerebrale e un rischio aumentato di progressione della disabilità ... (Continua)
05/06/2014 11:34:00 Approvato siltuximab, nuovo anticorpo anti-interleuchina-6

Nuovo farmaco per la malattia di Castleman
La forma multicentrica della malattia di Castleman (MCD) può essere ora combattuta con maggior efficacia grazie a siltuximab.
Il nuovo anticorpo monoclonale diretto contro l'interleuchina-6 (IL-6) è stato approvato dall'Ema, l'Agenzia europea del farmaco, e dalla Fda americana. Le due approvazioni rappresentano un passo in avanti importante nel trattamento di questa forma della patologia non associata all'infezione da Hiv o da Herpes virus 8.
Il nuovo farmaco – commercializzato con il ... (Continua)

03/05/2013 Privigen per la cura della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

Un farmaco per una forma di neuropatia
Il farmaco Privigen potrà essere utilizzato in caso di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp). Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Unione Europea ha infatti espresso parere positivo riguardo l'estensione dell'indicazione del medicinale, utilizzato finora per altre malattie rare come la sindrome di Guillain-Barré e la malattia di Kawasaki.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica fa parte delle neuropatie disimmuni, gruppo di malattie del ... (Continua)

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