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La tecnica Crispr per talassemia e anemia falciforme
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9.
Il 91% dei pazienti talassemici, documentano gli ... (Continua)

Policitemia vera, rusfertide rende inutili i salassi
Una nuova speranza di cura per una malattia sì rara e dal decorso solitamente cronico, ma pure potenzialmente in grado di determinare eventi vascolari improvvisi. E potenzialmente fatali.
La policitemia vera può essere definita una neoplasia ematologica, a tutti gli effetti. Si manifesta con una proliferazione incontrollata di tutte le cellule del sangue: a partire dai globuli rossi. Da qui l’innalzamento dei valori dell’ematocrito (percentuale in volume di globuli rossi nel sangue intero) e ... (Continua)

Azacitidina per la leucemia mieloide acuta
Sono circa 3600, in Italia, le persone colpite ogni anno dalla leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue che presenta la più alta incidenza negli over 65. È una patologia ematologica particolarmente aggressiva, infatti la sopravvivenza a 5 anni, a seconda dell’età, oscilla fra il 20% e il 40-45% e non supera i 12 mesi per i pazienti con malattia in recidiva o refrattaria. Le risposte alla chemioterapia intensiva infatti possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, ... (Continua)

Terapia genica efficace per beta-talassemia e anemia
La strada per l’arrivo della terapia genica nel trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme è ormai tracciata. Un’evoluzione in fieri, oggi confermata dall’aggiornamento dei dati di follow-up anticipati all’apertura del congresso della European Hematology Association di Francoforte.
Exa-cel – questo il nome della terapia genica sviluppata da Vertex assieme a Crispr Therapeutics e basata sulla tecnologia che ha permesso a Jennifer Doudna e a ... (Continua)

Il primo trapianto di polmone da donatore vivente
Una grande storia di speranza quella che arriva da Bergamo. All’Ospedale Papa Giovanni XXIII è stato realizzato il primo trapianto di polmone da donatore vivente in Italia. A sottoporsi al trapianto è stato un bambino talassemico di 5 anni che si era in precedenza sottoposto a un trapianto di midollo per la sua malattia. Il papà gli ha donato prima il midollo, poi un pezzo di polmone per il secondo trapianto.
Per superare gli effetti della talassemia, il bambino si è sottoposto al primo ... (Continua)

Nuova terapia genica per le malattie del sangue
Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics annunciano che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in ... (Continua)

La sfida del sangue artificiale
La sfida non è semplice: produrre su larga scala in laboratorio il sangue artificiale. O meglio, le cellule staminali del sangue (ematopoietiche), il cui trapianto oggi è usato per il trattamento standard per molti tumori e malattie genetiche rare perché promuovere la formazione di nuovi tessuti sani in caso di malattia.
Un passo avanti in tal senso è stato fatto dal gruppo di Andrea Ditadi dell’Istituto San Raffaele – Telethon di Milano (SR-Tiget), che ha identificato il ruolo dell’acido ... (Continua)

Nuova terapia per l’anemia falciforme
Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises - VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come ... (Continua)

Beta-talassemia, la terapia genica la cura
Sono stati presentati nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I dati sono stati presentati in occasione dell'edizione virtuale dell’EHA2021, il 26° Congresso annuale della European Hematology Association.
"I dati clinici che stiamo acquisendo nel tempo continuano a produrre i risultati che avevamo sperato, con pazienti liberi da trasfusioni che mantengono livelli di ... (Continua)

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