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Nuove prospettive per l’amiloidosi cardiaca
Uno studio internazionale, coordinato dall’Università di Trieste, in collaborazione con l’Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina, e dal National Amyloidosis Centre di Londra, può rivoluzionare le prospettive del trattamento precoce dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA), una malattia del cuore rara e progressiva, causata dall’accumulo anomalo di una proteina – la transtiretina – che si deposita nei tessuti cardiaci compromettendone la struttura e la funzione.
La ... (Continua)

Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis
Un nuovo passo in avanti è stato compiuto nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da transtiretina (Attr-Cm).
La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio di acoramidis, farmaco sviluppato da Bayer, che sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all’età così come per quelli con la variante ereditaria della malattia.
Si tratta di novità molto importante nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti. ... (Continua)

Nuove speranze di cura per l’amiloidosi
Due recenti studi condotti dai ricercatori del Centro per lo Studio e la Cura delle
Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, pubblicati su due delle più prestigiose riviste internazionali di Cardiologia, aprono nuove prospettive per la diagnosi e il trattamento delle amiloidosi sistemiche con interessamento cardiaco.
Il primo studio, pubblicato su Circulation e guidato dal professor Mario Nuvolone, ha
identificato una nuova forma ereditaria di amiloidosi ... (Continua)

La gestione dei pazienti con amiloidosi cardiaca
Nuove speranze di cura per l’amiloidosi cardiaca arrivano dall’ultimo congresso della Società Italiana di Cardiologia di Roma. Oltre a presentare il primo documento di consenso per la gestione e la presa in carico dei pazienti, gli esperti hanno annunciato l’arrivo nel 2026 del primo farmaco in grado di spegnere il gene all’origine della patologia.
Il documento è stato realizzato dalla Sic e dall'Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri (Anmco) ed è stato appena pubblicato sul ... (Continua)

Amiloidosi, sopravvivenza più alta con tafamidis
Sono stati pubblicati sul Journal of Cardiac Failure i risultati di un'analisi di sopravvivenza real-world dello studio THAOS (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) su pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) trattati o non trattati con tafamidis.
L'analisi ha valutato un totale di 1.441 pazienti con ATTR-CM provenienti da 18 paesi arruolati tra il 2007 e il 2023. Nei pazienti che hanno ricevuto la dose approvata di tafamidis (n=455) - VYNDAQEL 80 mg o VYNDAQEL 61 mg ... (Continua)

Eplontersen per la Polineuropatia
I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell’analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici ... (Continua)

La Crispr/Cas9 funziona anche per endovena
Per la prima volta ha avuto successo la somministrazione per endovena di una terapia genica sperimentale per il trattamento di una cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina.
La malattia rara a decorso progressivo è stata quindi trattata con una somministrazione basata sulla tecnologia Crispr/Cas9 direttamente in vena. I dati della sperimentazione sono stati presentati durante l’ultimo meeting dell’American Heart Association.
"Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto ... (Continua)

Cardiomiopatie rare, raccomandazioni per diagnosi e cura
Le cardiomiopatie (CMP) sono un gruppo eterogeneo di malattie che hanno in comune la presenza di un'alterazione anatomo-funzionale che riduce la capacità del cuore di riempirsi o di pompare il sangue o che ne altera la funzione elettrica (ritmo cardiaco). Di questo tipo di patologie esistono anche forme rare, cioè con un’incidenza inferiore ad un caso ogni 2.000 persone: soprattutto in questi casi, la diagnosi può arrivare con molto ritardo. Ora, grazie a un elenco di raccomandazioni contenute ... (Continua)

Amiloidosi, disponibile inotersen
L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di TEGSEDI (inotersen) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
"La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, ... (Continua)

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