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10/10/2023 10:30:00 Nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina

Eplontersen per la Polineuropatia
I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell’analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici ... (Continua)

21/06/2023 15:45:00 Il caso di tre uomini in cui la malattia è regredita

L'amiloidosi cardiaca da transtiretina non è irreversibile
L’amiloidosi cardiaca da transtiretina può essere reversibile. Lo dimostra una lettera di ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine da un team dello University College London e del Royal Free Hospital di Londra.
Questa forma di amiloidosi era considerata finora irreversibile, con un tasso di mortalità di circa il 50% entro 4 anni.
«Abbiamo visto per la prima volta che il cuore può migliorare anche quando affetto da questa malattia, una cosa che non immaginavamo, e che ci fa ... (Continua)

08/11/2022 11:45:00 Primo trattamento genico somministrato direttamente in vena

La Crispr/Cas9 funziona anche per endovena
Per la prima volta ha avuto successo la somministrazione per endovena di una terapia genica sperimentale per il trattamento di una cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina.
La malattia rara a decorso progressivo è stata quindi trattata con una somministrazione basata sulla tecnologia Crispr/Cas9 direttamente in vena. I dati della sperimentazione sono stati presentati durante l’ultimo meeting dell’American Heart Association.
"Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto ... (Continua)

13/04/2022 11:54:00 Pubblicato il documento italiano

Cardiomiopatie rare, raccomandazioni per diagnosi e cura
Le cardiomiopatie (CMP) sono un gruppo eterogeneo di malattie che hanno in comune la presenza di un'alterazione anatomo-funzionale che riduce la capacità del cuore di riempirsi o di pompare il sangue o che ne altera la funzione elettrica (ritmo cardiaco). Di questo tipo di patologie esistono anche forme rare, cioè con un’incidenza inferiore ad un caso ogni 2.000 persone: soprattutto in questi casi, la diagnosi può arrivare con molto ritardo. Ora, grazie a un elenco di raccomandazioni contenute ... (Continua)

09/06/2020 17:00:00 Per pazienti con hATTR con polineuropatia in stadio 1 o 2

Amiloidosi, disponibile inotersen
L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di TEGSEDI (inotersen) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
"La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, ... (Continua)

30/05/2017 12:40:00 Nuove prospettive terapeutiche per la cura della malattia genetica

Amiloidosi, due farmaci per evitare il trapianto di fegato
Immaginate, per assurdo, di mangiare un piatto di plastica. Probabilmente riuscireste a non sentirvi male e ad eliminarlo come se fosse commestibile. Ma se ripetete lo stesso gesto tutti i giorni, la plastica si accumulerà nel vostro corpo, con gravi conseguenze facili da immaginare.
Accade più o meno lo stesso in una malattia rara e invalidante chiamata amiloidosi, in cui ad accumularsi è una sostanza proteica insolubile, nota, appunto, come amiloide. In Italia ci sono 356 casi di persone ... (Continua)

28/02/2017 11:10:00 Grazie al silenziamento dell’RNA (RNAi)

Nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l’emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi).
Questo è quanto emerso nell’ambito di un incontro organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMAR) in occasione della X ... (Continua)

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