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I test sul microbiota intestinale
Il microbiota intestinale è un mediatore chiave di alcune funzioni umane essenziali: dal metabolismo, alla regolazione immunitaria, alla risposta ai farmaci. Gli squilibri della sua composizione (disbiosi) risultano inoltre associati a diverse patologie intestinali ed extra-intestinali e possono influenzare la risposta ai trattamenti (anche oncologici). Sebbene questo settore sia ancora pionieristico, ci sono già delle ricadute nella pratica clinica. La manipolazione del microbiota, per mezzo ... (Continua)

Mieloma, daratumumab ne ostacola la progressione
Iniziare il trattamento farmacologico ancor prima che la diagnosi di mieloma multiplo sia conclamata. La possibilità di iniziare a curare la seconda più diffusa neoplasia ematologica fin dai suoi stadi più precancerosi si fa sempre più concreta. La conferma giunge da uno studio pubblicato sul New england journal of medicine e presentato al congresso dell’American society of hematology (Ash) appena conclusosi a San Diego.
La somministrazione di daratumumab (standard di cura in prima linea per ... (Continua)

Una terapia genica per l’insufficienza cardiaca
L’obiettivo è sempre quello di riparare un cuore danneggiato. Per questo, dopo le molecole a Rna oggetto del progetto europeo Rescue, guidato dall’Italia, è la volta di una nuova terapia genica che in un modello animale di grandi dimensioni si è dimostrata capace di invertire gli effetti dell’insufficienza cardiaca e ripristinare la funzionalità del cuore. La terapia sviluppata da un gruppo di ricercatori dell’Università dello Utah in un lavoro pubblicato su npj Regenerative Medicine ha ... (Continua)

Una speranza per l’epidermolisi bollosa
Un trapianto di pelle geneticamente modificata che può guarire l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, la forma più invalidante di questa malattia rara. All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è iniziata la selezione dei pazienti idonei e lo studio preclinico per lo sviluppo della terapia genica per questa patologia. In occasione della 19esima edizione delle giornate dedicate alle malattie rare in dermatologia pediatrica, l’Ospedale della Santa Sede fa il punto sulle terapie avanzate e sulle ... (Continua)

Le staminali per il Parkinson
Dalla ricerca europea sulle cellule staminali embrionali alla prima fase di sperimentazione clinica nell’uomo di una terapia per il Parkinson. È questo il risultato chiave – tutto “made in Ue” – degli studi condotti, a partire dal 2008, nel contesto di tre consorzi di ricerca finanziati dall’Unione Europea (con bandi del 7° programma quadro e Horizon 2020), coordinati dal “Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative”, Dipartimento di ... (Continua)

Il cordone ombelicale può salvare i nati prematuri
Donare il sangue è vitale. Ma accanto alle forme tradizionali di donazione, esiste anche quella meno conosciuta di sangue di cordone ombelicale, cioè di sangue rimasto nella placenta e nel cordone dopo il parto e chele mamme e i papà possono decidere di donare. Il sangue donato viene abitualmente utilizzato come sorgente di cellule staminali ematopoietiche, da utilizzare per il trapianto di pazienti con malattie ematologiche che non hanno un donatore familiare.
Tuttavia, è possibile ... (Continua)

Nuovi farmaci per le malattie colestatiche rare
Sono stati presentati nuovi dati sulle terapie per diverse malattie colestatiche rare nel corso del Congresso dell’American Association for the Study of Liver Diseases.
I dati riguardano odevixibat (Bylvay®) già approvato in Italia nella Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e elafibranor (Iqirvo®) nella Colangite Biliare Primitiva (PBC), oltre che odevixibat (Kayfanda®) nella Sindrome di Alagille (ALGS), indicazioni queste ultime per le quali è in corso l’iter approvativo in ... (Continua)

Le staminali per la cura delle malattie della cornea
Le cellule staminali cordonali potranno essere riprogrammate per curare patologie croniche come la cecità, dovuta a gravi danni alle cornee. Lo si può prevedere guardando i risultati di un importante studio pubblicato dalla rivista scientifica “The Lancet”, realizzato dagli oftalmologi dell’Università di Osaka, che ha dimostrato come la riprogrammazione delle cellule staminali del sangue sia efficace per la rigenerazione della retina, all’esito del trapianto delle suddette cellule staminali ... (Continua)

Nintedanib blocca la linfangioleiomiomatosi
Nintedanib, molecola autorizzata per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, si dimostra una valida opzione terapeutica anche per la linfangioleiomiomatosi, patologia rara che colpisce principalmente le donne in età fertile e per la quale, a oggi, è disponibile un solo farmaco con diversi effetti collaterali. A fare la scoperta, da poco pubblicata su The Lancet Respiratory Medicine, un team di ricercatori italiani guidati da Sergio Harari, Direttore dell’Unità Operativa di ... (Continua)

Mieloma multiplo: nuova combinazione a base di daratumumab
Approvata in Europa la quadrupletta a base di daratumumab sottocute (SC), anticorpo anti-CD38 sviluppato da Johnson & Johnson, in combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone (daratumumab-VRd) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). L’arrivo di questa nuova combinazione consentirà ai pazienti di beneficiare di questo nuovo trattamento ad uno stadio iniziale della malattia, migliorandone gli ... (Continua)

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