Miastenia gravis, efficace rituximab

Riduce il rischio di deterioramento

Il farmaco rituximab, utilizzato per il trattamento dell'artrite reumatoide, si è dimostrato efficace anche in caso di miastenia gravis, riducendo il rischio di deterioramento delle condizioni dei pazienti affetti dalla malattia autoimmune che provoca la perdita del controllo muscolare.
Fredrik Piehl, autore principale dello studio e ricercatore presso il Karolinska Institutet di Stoccolma, spiega: «I pazienti con miastenia di nuova insorgenza che hanno ricevuto rituximab come complemento allo standard di cura hanno mostrato un miglioramento maggiore rispetto ai pazienti a cui è stato somministrato un placebo. Inoltre, avevano anche minore necessità di trattamenti adiuvanti e di cortisone».
Per il trattamento della miastenia gravis esiste al momento un solo farmaco specifico, Soliris, ma si tratta di un farmaco costoso a cui hanno accesso pochissimi pazienti selezionati.
Nella maggior parte dei casi, i pazienti vengono trattati con cortisone, farmaco che causa effetti collaterali anche pesanti. Lo studio ha analizzato 47 pazienti adulti ai quali era stata diagnosticata la miastenia nel corso dell'anno precedente, randomizzandoli a ricevere un trattamento una tantum con 500 mg di rituximab o un placebo.
I pazienti sono stati seguiti per un massimo di 48 settimane. Dopo 4 mesi, il 71% delle persone nel gruppo rituximab aveva raggiunto un buon controllo della propria malattia secondo una scala di valutazione ben definita a 13 voci, rispetto al 29% del gruppo placebo.
Anche i follow up successivi hanno confermato i risultati ottenuti: in media il gruppo rituximab ha ricevuto dosi inferiori di cortisone e un numero inferiore di trattamenti adiuvanti. Ha riportato anche più reazioni avverse, nella maggior parte dei casi lievi.
Lo studio è relativamente piccolo e mostra uno squilibrio in alcune caratteristiche di base fra i due gruppi, ma nonostante i limiti i risultati appaiono promettenti, anche se richiederanno conferma in ulteriori studi.
«Ora servirà analizzare il rapporto rischio-beneficio a lungo termine del trattamento con l'aiuto dei dati nazionali raccolti tramite il registro svedese della miastenia e i registri sanitari nazionali», concludono gli autori.

Fonte: JAMA Neurology 2022. Doi: 10.1001/jamaneurol.2022.2887
Jama Neurology