Pochi i farmaci veramente innovativi

La ricerca farmaceutica soffre di una mancanza di originalità

“I pazienti hanno bisogno di trattamenti sempre più efficaci. Non di più farmaci con lo stesso effetto di quelli già disponibili”. A dirlo sono Kerstin Vokinger e Thomas Hwang, ovvero due tra i massimi esperti di farmacoeconomia e legislazione farmaceutica negli Stati Uniti. Nonché, Hwang, già consulente dell'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) e membro del gruppo di lavoro sulle terapie target in oncologia pediatrica della Food and Drug Administration (Fda).
Trascorsi che danno sostanza al lavoro appena pubblicato dal British Medical Journal in cui i ricercatori - Volkinger prima autrice e Hwang coordinatore - hanno acceso una luce sulle recenti approvazioni di nuovi farmaci e le estensioni d'uso registrate nel Vecchio Continente e sull'altra sponda dell'Atlantico.
Provvedimenti che hanno ampliato l'offerta terapeutica, ma che evidentemente non hanno determinato un miglioramento significativo della salute dei malati: questo in sintesi il messaggio che emerge dallo studio.
Gli autori hanno lavorato passando in rassegna i provvedimenti adottati dalle agenzie regolatorie nell'arco di quasi due lustri: tra gennaio del 2011 e dicembre 2020. Un periodo piuttosto prolifico, caratterizzato rispettivamente da 124 (negli Stati Uniti) e 88 (in Europa) prime approvazioni, 335 e 215 (nel Vecchio Continente) estensioni d'uso. Questa la base, che gli autori hanno incrociato con le revisioni terapeutiche realizzate dalle agenzie di health technology assessment (Hta) di Francia e Germania e della stessa Food and Drug Administration.
Così si è giunti a stabilire che meno di 1 farmaco su 2 - nello specifico: il 41 per cento negli Stati Uniti, il 47 per cento in Europa - tra quelli di nuova approvazione aveva un elevato valore terapeutico. Tutti gli altri, di fatto, erano dei “me too”. Ovvero: principi attivi con una struttura e un'efficacia molto simili a quelle rilevabili in prodotti già in commercio, che spesso promettono il raggiungimento del medesimo obiettivo di cura in un tempo ridotto.
Pure inferiori i tassi - rispettivamente: 34 e 36 per cento - riscontrati nelle estensioni d'uso. Con percentuali (valore terapeutico) decrescenti all'aumentare delle indicazioni che hanno poco alla volta conquistato il via libera delle due autorità regolatorie.
In oltre 1 caso su 2 (58 per cento), i principi attivi in questione avevano come ambito di applicazione quello oncologico. Un aspetto da una parte inevitabile, considerando che il settore è da anni quello più prolifico nello sviluppo di nuovi farmaci. Ma che dall'altra riaccende un dibattito in corso da anni circa la reale necessità di trovarsi di fronte a un mercato così (altamente) prolifico. E su cui lo stesso British Medical Journal aveva già acceso i riflettori nel 2017, come riportato anche da AboutPharma.
In quell'occasione gli autori - coordinati da Ajay Aggarwal e da Courtney Davis, del King's College di Londra - analizzarono i principi attivi entrati in commercio in Europa tra il 2009 e il 2013. Ben 48 per 68 indicazioni terapeutiche, con benefici prolungati nel tempo in termini di sopravvivenza e qualità della vita rilevati in poco più della metà dei casi.
Riscontri che li avevano portati a concludere che “dopo oltre tre anni dall'approdo sul mercato, non ci sono evidenze conclusive che attestino che questi farmaci allunghino o migliorino la vita dei pazienti affetti da diversi tipi di cancro”.
I benefici, quanto presenti rispetto a trattamenti già esistenti o a sostanze placebo, furono definiti “spesso marginali”.
Nonostante gli stessi autori dell'ultimo studio abbiano riconosciuto la natura osservazionale del loro lavoro, la mancata disponibilità di un rating di valutazione per tutte le indicazioni d'uso disponibili e le differenze nelle valutazioni di health technology assessment tra i singoli Paesi, l'analisi si è concentrata sui punteggi più alti forniti dagli organismi di Hta. E dunque non può essere considerata priva di fondamento.
Da qui la richiesta rivolta agli enti regolatori: “Quando un'indicazione d'uso non offre alcun beneficio terapeutico a quello garantito dai farmaci già disponibili, l'informazione dovrebbe essere comunicata chiaramente ai pazienti”, è quanto messo nero su bianco dai ricercatori.
I “me too”, gli studi comparativi e il delicato tema della rimborsabilità
Al di là della comunicazione, un altro aspetto cruciale riguarda la contrattazione economica dei farmaci. I “me too” - a detta di Beate Wieseler, capo del dipartimento di valutazione dei nuovi farmaci del German Institute for Quality and Efficiency in Health Care e autore di un editoriale d'accompagnamento allo studio - andrebbero ricompensati come tali.
Cioè: evidentemente meno di quanto avvenga oggi. “Per promuovere la reale innovazione, gli incentivi dovrebbero riguardare quei farmaci che modificano il decorso di una malattia in maniera più significativa di quanto non fosse già possibile fare con i trattamenti disponibili”.
Secondo l'esperto, “gli studi comparativi dovrebbero diventare un requisito per ottenere un'approvazione accelerata o mantenere un'esclusiva nel tempo”.
“Gli attuali sistemi di valutazione delle performance non incontrano le aspettative dei pazienti, dei clinici e dei decisori politici - è il pensiero finale di Wieseler -. Alla luce dell'esperienza maturata durante la pandemia di Covid-19 nello sviluppo di nuovi farmaci, dovremmo lavorare per adeguare l'attuale legislazione in questo ambito al reale raggiungimento degli obiettivi di salute pubblica”.

Fonte: AboutPharma

14/07/2023 12:30:00


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