Glioblastoma, una speranza da Temferon

Concessa la designazione di farmaco orfano

È stata concessa dalla Commissione europea la designazione di farmaco orfano a una terapia (Temferon) sviluppata da Genenta science per il trattamento del glioma (tumore del sistema nervoso centrale). Il glioblastoma multiforme (Gbm) è la prima indicazione clinica Temferon.
La designazione di farmaco orfano è concessa dalla Commissione europea ai medicinali in fase di sviluppo per il trattamento di condizioni rare che colpiscono non più di 5 persone su 10 mila nell'Unione europea (Ue) a condizione che non vi siano altre opzioni terapeutiche soddisfacenti o che il medicinale possa apportare benefici significativi alle persone colpite dalla condizione.
“Il comitato dell'Agenzia europea per i medicinali ha valutato la domanda per la designazione di farmaco orfano di Genenta per Temferon e ha concordato sul potenziale significativo che il farmaco potrebbe apportare ai pazienti affetti da Gbm se approvato. Tale designazione supporta e facilita lo sviluppo della nostra piattaforma tecnologica basata sulla terapia cellulare per i tumori solidi”, ha affermato Pierluigi Paracchi, amministratore delegato di Genenta.
Il Gbm è il tumore cerebrale primario maligno più comune e il glioma diffuso più aggressivo, con stato di promotore Mgmt non metilato identificato in circa il 60% della popolazione Gbm.
Il farmaco sviluppato da Genenta ha ottenuto la stessa designazione da parte della Fda a marzo di quest'anno. Si tratta di un prodotto allo stadio più avanzato di sviluppo ed è costituito dalle cellule progenitrici staminali del paziente modificate con la piattaforma di Genenta per esprimere l'interferone alfa (IFNa) all'interno di tumori solidi.