Cancro del colon, approvato tucatinib

In combinazione con trastuzumab per i tumori HER2-positivi

Il farmaco sperimentale tucatinib è stato approvato dalla Fda per il trattamento del tumore del colon-retto non resecabile o metastatico con RAS wild-type, HER2-positivo. Il farmaco è stato approvato in associazione con trastuzumab, e la terapia è indicata dopo una chemioterapia a base di fluoropirimidina, oxaliplatino e irinotecan.
L'approvazione accelerata concessa dall'agenzia si è basata sui tassi di risposta tumorale e sulla durata della risposta ottenuti nello studio di fase 2 MOUNTAINEER. «Storicamente, i pazienti affetti da carcinoma colorettale HER2-positivo metastatico che sono progrediti dopo la terapia di prima linea hanno avuto esiti sfavorevoli», ha dichiarato John Strickler, professore associato di medicina presso il Duke University Medical Center di Durham e autore principale dello studio MOUNTAINEER. «L'approvazione da parte dell'Fda di un regime di combinazione senza chemioterapia diretto specificamente contro HER2 è un'ottima notizia per questi pazienti».
«I test sui biomarcatori stanno dando nuove speranze alle persone affette da alcuni tipi di tumore del colon-retto, aprendo le porte a trattamenti mirati come tucatinib per coloro che hanno una malattia con RAS wild-type ed HER2-positiva», ha dichiarato Michael Sapienza, Ceo di Colorectal Cancer Alliance. «È fondamentale che i medici e i pazienti comprendano l'importanza di un'analisi completa dei biomarcatori al momento della diagnosi, perché può oreintare le decisioni terapeutiche e contribuire a migliorare gli esiti».
I risultati dello studio MOUNTAINEER hanno mostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 38% (IC al 95% 28-49), valutato in modo centralizzato da revisori indipendenti in cieco (BICR) nei pazienti trattati con tucatinib in combinazione con trastuzumab. Sono state osservate risposte complete nel 3,6% dei pazienti e risposte parziali nel 35%. La durata mediana della risposta (DOR) è stata di 12,4 mesi (IC al 95% 8,5-20,5).
MOUNTAINEER è uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in aperto, che ha valutato 84 pazienti con tumore del colon-retto con RAS wild-type ed HER2-positivo, non resecabile o metastatico, già trattati in precedenza con terapie standard, ma mai prima con una terapia anti-HER2.
In media i volontari avevano 55 anni, e all'inizio dello studio il 64% mostrava metastasi epatiche, mentre il 70% metastasi polmonari. È in fase di avvio uno studio di fase 3 con il quale i ricercatori metteranno a confronto tucatinib in combinazione con trastuzumab con la terapia standard.