Le cellule Carcik (Chimeric Antigen Receptor-Cytokine Induced Killer), varianti allogeniche (che derivano cioè da un donatore diverso dal ricevente) delle cellule Car-T sviluppate dalla Fondazione Tettamanti di Monza per alcune forme di tumori del sangue, ora possono essere ottenute anche da sangue fresco o crioconservato del cordone ombelicale.
Un passo avanti importante perché semplifica ulteriormente il loro processo di produzione, già più semplice, meno costoso e meno invasivo rispetto alle tradizionali Car-T. Le cellule Carcik, infatti, non richiedono l'uso di cellule stesse del paziente per essere prodotte, ma di un donatore sano, né l'utilizzo di vettori virali (la modifica genetica avviene, infatti, attraverso i “trasposoni”, sequenze di Dna).
A dimostrare la fattibilità e la sicurezza di questo metodo i ricercatori della Fondazione Tettamanti dell'Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza che hanno presentato i risultati di questo lavoro al 66esimo congresso annuale dell'American Society of Hematology (Ash) tenutosi lo scorso dicembre a San Diego.
“Poter ricavare le Carcik dal sangue del cordone ombelicale apre alla possibilità in futuro di utilizzare i cordoni conservati nelle biobanche per sviluppare terapie mirate a partire da cellule di donatori compatibili con i pazienti” osserva Sarah Tettamanti, ricercatrice della Fondazione e co-autrice del lavoro “Nei modelli in vitro utilizzati nel nostro progetto i linfociti T estratti dai cordoni ombelicali e resi capaci di aggredire le cellule tumorali, dopo essere stati modificati geneticamente in laboratorio, hanno evidenziato caratteristiche sovrapponibili a quelli ricavati dal classico prelievo di sangue dal donatore”.
“Le Carcik - continua - sono state sottoposte a diverse fasi di validazione nel nostro laboratorio e nei modelli in vivo hanno evidenziato efficacia nel contrastare la malattia e un'alta tollerabilità. La prospettiva è di sfruttare le evidenze raccolte all'interno dei prossimi studi clinici sulle Carcik”.
Oggi la Fondazione Tettamanti sta portando avanti studi clinici con l'utilizzo di Carcik per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta tipo B e per i linfomi non Hodgkin di tipo B, e studi su sistemi cellulari in vitro e in modelli animali in vivo per lo sviluppo di terapie per la leucemia mieloide acuta.
Il cordone ombelicale come fonte di cellule per la produzione di Carcik rappresenta in prospettiva un'opportunità importante anche per sfruttare appieno il “patrimonio” contenuto nelle biobanche per la crioconservazione dei cordoni. Lo sviluppo atteso dagli studi clinici in corso sulle Carcik è infatti la possibilità di definire terapie mirate per forme di leucemia resistenti ai trattamenti standard attraverso linfociti T derivati da donatori e non dai pazienti stessi. Questo approccio, che permette di attingere a cellule che non hanno già subito precedenti trattamenti anti-tumorali, sta mostrando negli studi clinici efficacia nel contrastare la malattia e una maggiore tollerabilità da parte dei pazienti.
Fonte: AboutPharma
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