Nuova speranza contro l'Alzheimer

Il farmaco lecanemab mostra efficacia nella fase iniziale

Rallentare il declino cognitivo causato dalla malattia di Alzheimer. Questo lo scopo del nuovo farmaco lecanemab, che ha affrontato con successo un trial di fase 3 mostrando un'efficacia modesta ma significativa nelle fasi iniziali della malattia.
Ad annunciarlo è una nota delle case farmaceutiche Biogen e Aisai, che hanno reso noto i risultati dello studio Clarity. L'aspetto interessante di lecanemab sta nel suo meccanismo d'azione: si tratta infatti del primo farmaco che mostra una certa efficacia nella riduzione delle placche di proteina beta-amiloide, il cui accumulo costituisce la caratteristica principale della malattia di Alzheimer e dei suoi devastanti effetti sul cervello.
Lo studio ha coinvolto 1.795 pazienti con declino cognitivo lieve dovuto all'Alzheimer e con presenza di placche. I pazienti sono stati divisi in due gruppi: al primo è stato somministrato il lecanemab due volte al mese per 18 mesi, gli altri hanno ricevuto solo un placebo.
Le condizioni cognitive dei pazienti sono state quindi valutate con lo strumento denominato Cdr-Sb (Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes). Secondo i dati, il farmaco ha ridotto di 0,45 punti il declino cognitivo dei pazienti rispetto al placebo, in una scala che va da 1 a 18. In termini percentuali si tratta di una riduzione del 27% della progressione dei sintomi. Un dato non eccezionale, ma che rappresenta almeno una speranza per il futuro.
Tuttavia, in passato molte sono state le delusioni in tema di ricerca farmacologica per questa malattia. L'anticorpo aducanumab, ad esempio, non ha superato il vaglio dell'Ema per via di alcune incongruenze nei risultati dei trial presentati da Biogen per l'approvazione.
"Ritengo che l'annuncio dei risultati ottenuti con lecanemab sia una bellissima notizia", spiega a Salute Antonella Santuccione Chadha, fondatrice del Women's Brain Project e Chief Medical Officer di Altoida, startup attiva nella diagnostica dell'Alzheimer, che in passato ha collaborato allo sviluppo dell'aducanumab.
"Non si tratta solamente di una nuova terapia per i pazienti che soffrono di Alzheimer, ma anche di una conferma del ruolo della proteina beta-amiloide nella patogenesi della malattia: probabilmente non è l'unica causa, ma è una delle concause, e agendo sull'accumulo di placche amiloidi è possibile bloccare sul nascere il declino cognitivo. Di conseguenza, si tratta di una conferma indiretta dell'efficacia di aducanumab e degli altri farmaci che agiscono su questo target: se funziona uno, ci sono alte probabilità che funzionino tutti".
Anche Alessandro Padovani, direttore della clinica neurologica dell'Università degli Studi di Brescia, si mostra soddisfatto: "I dati sono estremamente incoraggianti - assicuro l'esperto - e confermano che i monoclonali che riducono l'amiloide nel tempo determinano un miglioramento dei sintomi cognitivi. Si tratta di un risultato importante che correla gli effetti biologici con gli effetti clinici, e che ritengo indichi che l'amiloide è la strada giusta: senza colpire la proteina beta-amiloide non potremo mai curare l'Alzheimer".
Il farmaco presenta comunque un'alta incidenza di effetti collaterali, inoltre bisognerà valutarne l'efficacia sul lungo termine.
"L'Alzheimer è sicuramente una malattia multifattoriale - conclude Padovani - e credo che in futuro serviranno altri farmaci, da affiancare ai monoclonali, per arrivare a terapie realmente efficaci. La strada comunque è segnata: ci sono altri due monoclonali di seconda generazione, come il leucanumab, in arrivo nei prossimi mesi, e in fase di sperimentazione abbiamo molecole anti-Tau, farmaci antinfiammatori e di altro tipo, che se si riveleranno efficaci andranno ad aumentare ulteriormente le armi a nostra disposizione già nei prossimi anni".

29/09/2022 Andrea Sperelli


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