Le CAR-T contro i tumori cerebrali infantili

9 bambini hanno avuto benefici dalla terapia

9 bambini su 11 colpiti da tumore del cervello hanno beneficiato di una terapia a base di cellule immunitarie ingegnerizzate (CAR-T). La neoplasia si è ridotta e la funzione neurologica ripristinata; uno dei pazienti addirittura mostra la totale assenza del tumore, considerato di norma incurabile.
Sono gli straordinari risultati di uno studio pubblicato su Nature da un team della Stanford Medicine University. La terapia ha da poco ricevuto la designazione di terapia avanzata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, garantendo ai ricercatori l'accesso a una versione accelerata del processo di approvazione FDA.
4 dei bambini hanno mostrato una riduzione del tumore di oltre la metà, mentre uno, come detto, ha avuto una risposta completa e risulta ancora in buona salute dopo 4 anni dalla diagnosi.
"Questo tumore è una malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una terapia che può causare regressioni tumorali significative e miglioramenti clinici", sottolinea l'autrice principale dello studio, Michelle Monje.
I gliomi della linea mediana diffusi possono crescere nel cervello o nel midollo spinale e hanno un tempo di sopravvivenza medio di circa un anno. L'assenza di cure ha spinto i ricercatori a provare la terapia con cellule CAR-T - o cellule T con recettori chimerici antigenici - prodotte prelevando alcuni linfociti T del paziente e modificandoli per renderli in grado di legarsi a un bersaglio molecolare specifico, in questo caso l'antigene tumorale di superficie chiamato GD2.
Una volta reinfuse, le cellule innescano una risposta immunitaria contro le cellule tumorali bersaglio. Da qualche anno le CAR-T sono state approvate dalla FDA per il trattamento dei tumori del sangue, ma non hanno ancora ottenuto risultati apprezzabili per i tumori solidi. La sperimentazione è una delle prime a mostrare esiti favorevoli in questo ambito, donando speranza ai tanti pazienti colpiti da tumori finora incurabili.