Diciotto anni senza neuroblastoma

Risultato straordinario grazie all'uso delle Car-T

Diciotto anni. È per adesso la remissione dal neuroblastoma più lunga mai registrata dopo un trattamento con terapia Car-T. Per di più di prima generazione. Il risultato si basa sul follow-up di uno studio clinico di fase 1 condotto dai ricercatori del Center for Cell and Gene Therapy, del Texas Children's Hospital and Houston Methodist Hospital di Houston, che hanno testato una terapia Car-T ingegnerizzata in bambini con neuroblastoma.
Il lavoro, pubblicato su Nature Medicine, suggerisce che le Car-T potrebbero offrire benefici a lungo termine anche ai pazienti con tumori solidi e fornisce nuove informazioni biologiche sul comportamento delle cellule Car-T, utili per futuri studi.
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. È una malattia difficile da trattare, con alti tassi di recidiva nonostante le terapie disponibili.
Ancora oggi, il neuroblastoma ha una prognosi significativamente meno buona di altre neoplasie dell'età pediatrica, essendo responsabile dell'11% delle morti per cancro in età pediatrica: nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta la probabilità di guarigione definitiva è del 45-50 per cento; in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali (chemio e radioterapia), la possibilità di sopravvivere a 2 anni non supera il 5-10 per cento.
Helen Heslop e colleghi hanno condotto uno studio clinico di fase 1 su 19 bambini con neuroblastoma, tra il 2004 e il 2009, testando cellule T ingegnerizzate per riconoscere il GD2, una proteina altamente espressa nel neuroblastoma. Undici di questi pazienti avevano una malattia attiva, rilevabile tramite imaging.
Sebbene lo studio di fase 1 abbia confermato la sicurezza del trattamento, 12 pazienti sono deceduti tra i 2 mesi e i 7 anni dopo il trattamento a causa della recidiva della malattia.
Dei sette pazienti rimanenti, 5 sono stati seguiti per almeno 13 anni dopo la terapia. I ricercatori hanno osservato che in un paziente il tumore è andato in remissione per oltre 18 anni senza ulteriori trattamenti oncologici.
Inoltre, la paziente ha dato alla luce due bambini sani. Gli autori hanno anche rilevato la persistenza delle cellule Car-T per almeno 5 anni in cinque dei pazienti trattati, incluso la donna con 18 anni di remissione.
Gli autori sottolineano che le cellule Car-T utilizzate in questo studio erano di “prima generazione” e non presentavano quindi alcuni elementi di design presenti nelle terapie più moderne, come le molecole co-stimolatorie.

Inoltre, i pazienti con malattia attiva al momento del trattamento potrebbero non aver beneficiato quanto quelli con malattia non rilevabile o con una minore carica tumorale.
Anche in Italia si sta lavorando su questo approccio, e recentemente sono stati resi noti da parte di ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma risultati promettenti.

Fonte: AboutPharma