Nuovo farmaco per la sindrome da occhio secco

Studio di fase III su un medicinale sperimentale

Sta per partire un trial di Fase III per la sperimentazione di un nuovo farmaco per la cura della sindrome da occhio secco. La casa produttrice Sylentis ha sviluppato la molecola SYL1001, concordando con la Food and Drug Administration i piani per il programma clinico di Fase III.
SYL1001 rappresenta un progresso nello sviluppo di composti innovativi in diversi campi terapeutici grazie alla nuova tecnologia del silenziamento genetico, basato sull'interferenza dell'RNA (RNAi). Oltre 30 centri in 5 paesi europei (Spagna, Germania, Estonia, Portogallo e Italia) parteciperanno allo studio HELIX, con l'obiettivo di valutare l'effetto della soluzione oftalmologica SYL1001 per il miglioramento dei segni e dei sintomi della sindrome da occhio secco in circa 300 pazienti, un'area per cui allo stato attuale esistono poche opzioni terapeutiche. SYL1001 è un composto basato sulla RNAi, somministrato sotto forma di collirio, che blocca la sintesi di un recettore implicato nella patologia della sindrome da occhio secco.
I pazienti con tale sindrome soffrono la perdita cronica della lubrificazione e idratazione della superficie oculare. Il rischio di sviluppo di tale disordine aumenta del 35% per ogni decennio successivo. In tutto il mondo 344 milioni di persone soffrono di questa sindrome.
La sindrome da occhio secco è caratteristica di persone che vivono in paesi sviluppati ed è causata da inquinamento, aria condizionata, utilizzo di lenti a contatto, chirurgia oculare rifrattiva o utilizzo continuativo dei computer. I sintomi più comuni di questa patologia sono il bruciore, il prurito continuo, l'affaticamento degli occhi, la secchezza, la visione sfocata, la sensazione di avere un corpo estraneo nell'occhio o il dolore oculare.
Come spiegato dalla Dott.sa Ana Isabel Jimenez, COO e direttore di R&D di Sylentis, «l'interferenza dell'RNA su cui stiamo lavorando potrebbe migliorare i segni e i sintomi per i pazienti che soffrono di questa sindrome, dato che questo composto potrebbe ridurre i parametri infiammatori della superficie oculare, potrebbe migliorare la qualità delle lacrime e potrebbe ridurre il dolore oculare associato alla sindrome da occhio secco. Riteniamo che la nostra molecola SYL1001 potrebbe essere un'alternativa terapeutica molto efficace ed importante per tali pazienti».
L'azienda sta lavorando alla ricerca di nuovi trattamenti per le malattie infiammatorie e oftalmologiche. "Fino ad oggi, la linea di lavoro in cui abbiamo ottenuto i progressi più rapidi è l'oftalmologia, per il trattamento di patologie come la sindrome da occhio secco, il glaucoma, le allergie oculari e le patologie della retina", ha aggiunto la Dott.sa Jimenez.

Che cos'è l'interferenza dell'RNA?

L'interferenza dell'RNA è una tecnologia innovativa che punta alla riduzione della produzione anomala di una proteina, silenziando il messaggero RNA. La RNAi costituisce un passo in avanti poiché offre un nuovo meccanismo di azione per affrontare numerose patologie. Attualmente vi sono due prodotti sul mercato basati su questa tecnologia e diversi farmaci sono in diverse fasi di sviluppo clinico.
Le patologie come la sindrome da occhio secco sono causate da un'alterazione di determinate proteine. Tramite questa tecnologia la produzione delle proteine che avviene in diverse patologie può essere diminuita o controllata in modo molto specifico.
Al fine di fare progressi in questo campo, Sylentis ha iniziato uno studio clinico di Fase III multicentrico, randomizzato, controllato e in doppio cieco in oltre 30 ospedali in Spagna, Germania, Estonia, Portogallo e Italia. Lo studio, che vedrà arruolati 300 pazienti, valuterà l'efficacia del prodotto brevettato da Sylentis, SYL1001, per il trattamento dei segni e dei sintomi della patologia da occhio secco.

05/06/2017 Andrea Sperelli


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