Prima terapia CAR-T per il linfoma

Indicazione per i casi di recidiva

I pazienti affetti da linfoma follicolare possono ora beneficiare di una nuova terapia a base di cellule CAR-T: Tisagenlecleucel, nome commerciale Kymriah.
Il linfoma follicolare colpisce 4-5 persone ogni 100.000 persone ogni anno e rappresenta circa il 20% di tutti i linfomi non Hodgkin. La prima linea di trattamento è in molti casi efficace, ma una percentuale di pazienti non risponde alla terapia e mostra recidive.
Tisagenlecleucel è una terapia cellulare CAR-T a singola infusione, dotata di un buon profilo di sicurezza e da oggi approvata per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato. L'approvazione per il linfoma follicolare recidivante o refrattario è la terza indicazione di Tisagenlecleucel in Italia.
Oltre che per il LF recidivante o refrattario, Tisagenlecleucel è approvato in Italia per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che è refrattaria in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
La nuova indicazione si basa sui risultati dello studio ELARA, nel corso del quale l'86% dei pazienti ha manifestato una risposta al farmaco. Fra questi, il 69% ha mostrato una risposta completa. Lo stesso studio ha, inoltre, evidenziato una risposta duratura e prolungata al trattamento: l'87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio sono stati valutati 94 pazienti con LF, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.
Il Prof. Pier Luigi Zinzani, ordinario di Ematologia all'Università di Bologna, spiega: "Per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato, grazie alla nuova indicazione di Tisagenlecleucel, esiste ora una terapia con un significativo potenziale di risposta, come provato dai risultati dello studio globale di fase II ELARA sulla durata della risposta al trattamento e sulla remissione completa della malattia. Si tratta dunque di un'opzione fondamentale nel nostro armamentario terapeutico per questo tipo di linfoma che, grazie anche alla singola somministrazione eseguita nei centri di riferimento, costituisce un programma terapeutico estremamente vantaggioso rispetto a chemio e immunoterapia".
"Il linfoma follicolare è la seconda forma di linfoma nei Paesi occidentali - spiega il Prof. Andrés J. M. Ferreri, Presidente della Fondazione Italiana Linfomi (FIL) e Direttore dell'Unità Linfomi dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano -. Sebbene abbia una natura principalmente indolente, questa neoplasia comporta prognosi differenti, in particolare nei pazienti cosiddetti POD24 (progression of disease within 24 months). Si tratta di una popolazione di pazienti con numerose esigenze cliniche e terapeutiche insoddisfatte, per le quali l'innovazione terapeutica rappresentata dall'utilizzo delle cellule CAR-T, tra l'altro già efficacemente impiegate nel trattamento di altre neoplasie ematologiche, può davvero fare la differenza, anche in termini di remissione completa di lunga durata".