Il farmaco che ferma il diabete

Approvato l'anticorpo monoclonale teplizumab

Un farmaco in grado di arrestare lo sviluppo del diabete di tipo 1 e di ritardarne l'insorgenza. Si chiama teplizumab, un anticorpo monoclonale approvato dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti da assumere ai primi segni della malattia da adulti e bambini sopra gli 8 anni. Il farmaco va assunto una volta al giorno per due settimane di seguito.
"Il potenziale del farmaco di ritardare la diagnosi clinica del diabete di tipo 1 può fornire ai pazienti mesi o anni senza il peso della malattia", spiega John Sharretts, direttore della Divisione che si occupa di diabete, disturbi lipidici e obesità presso il Center for Drug Evaluation della Fda.
Teplizumab ha l'obiettivo di rallentare la progressione del diabete di tipo 1 legandosi a specifiche cellule del sistema immunitario. In particolare, si tratta di un anticorpo monoclonale anti-CD3. Agisce modificando cellule specifiche del sistema difensivo dell'organismo, i linfociti T CD8+.
Di norma queste cellule servono per difendersi da molti patogeni, ma nel caso delle persone con diabete di tipo 1 sono alla base della risposta autoimmune errata che caratterizza la malattia. Le cellule infatti cominciano ad aggredire le cellule beta che producono insulina nel pancreas.
Il farmaco limita la progressiva perdita delle cellule beta, aumentando allo stesso tempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria. Alla fine si ottiene un significativo ritardo nell'insorgenza della patologia vera e propria.
Lo studio su cui si è basata l'approvazione ha coinvolto 76 pazienti con diabete di tipo 1 in stadio preclinico. I risultati dello studio mostrano che dopo un monitoraggio mediano di 51 mesi, il 45% dei 44 pazienti che hanno ricevuto il monoclonale è stato successivamente diagnosticato con diabete di tipo 1 conclamato, rispetto al 72% dei 32 pazienti che hanno ricevuto un placebo, con un ritardo statisticamente significativo nell'esordio della malattia.
Vanno messi in conto però effetti indesiderati che nella peggiore delle ipotesi possono causare una sindrome da rilascio di citochine, fenomeno infiammatorio potenzialmente pericoloso.
Secondo Emanuele Bosi, primario dell'Unità di Medicina generale indirizzo diabetologico ed endocrino-metabolico all'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano "da anni siamo in grado di predire la malattia in modo adeguato, ma non potevamo offrire un trattamento con lo scopo di ritardare lo sviluppo della malattia. Ora questa prospettiva si sta concretizzando sperando che presto si potrà anche prevenire e non solo ritardare. Nel frattempo dobbiamo sottolineare l'importanza di iniziare ad immaginare come individuare i soggetti che potrebbero beneficiare di questo farmaco, per esempio con campagne di screening basate sul dosaggio degli auto anticorpi".
"Le conseguenze di questa approvazione sono molto pi√Ļ ampie di quanto non si possa immaginare e non riguardano solo gli aspetti strettamente clinici - segnala Lorenzo Piemonti direttore del Dri di Milano e primario dell'unit√† di medicina rigenerativa e dei trapianti all'Irccs Ospedale San Raffaele. Si discuter√† molto sul rapporto rischio beneficio nella pratica clinica, si dovr√† cambiare l'attuale disegno standard degli studi di prevenzione con qualche difficolt√† per gli approcci che prevedono strategie in cui l'azione del farmaco potrebbe risultare antagonista, ma soprattutto spinger√† a identificare precocemente la malattia, prima dell'esordio clinico".

22/11/2022 10:30:00 Andrea Sperelli


Notizie correlate