Malformazioni arterovenose, talidomide utile

Il farmaco riduce i sintomi collegati alla condizione

Alcuni pazienti soffrono di malformazioni arterovenose gravi. Si tratta di grovigli anomali di vasi sanguigni che collegano arterie e vene, alterando il normale flusso sanguigno.
Uno studio pubblicato su Nature Cardiovascular Research dimostra che l'utilizzo di talidomide riduce i sintomi collegati alla condizione.
«Si tratta di malformazioni molto dolorose che causano sanguinamento e deformazione della parte del corpo interessata, nonché problemi cardiaci», spiega Miikka Vikkula della Université Catholique de Louvain, in Belgio, primo nome dello studio.
Alcune mutazioni genetiche attivano vie di segnalazione all'interno delle cellule della parete dei vasi sanguigni, favorendo così l'angiogenesi. «Questo ci ha portato a interrogarci sulla possibilità di utilizzare talidomide per inibire la formazione anormale dei vasi sanguigni», prosegue Vikkula.
I ricercatori hanno reclutato 18 soggetti con malformazioni arterovenose gravi fra i 19 e i 70 anni che non potevano essere trattati con approcci convenzionali. I pazienti hanno ricevuto 50 mg, 100 mg o 200 mg di talidomide al giorno per un periodo compreso tra due e 52 mesi, e 8 malformazioni si sono stabilizzate.
Con l'ausilio dell'embolizzazione, il trattamento ha permesso ai medici di ridurre la dose di talidomide a 50 mg al giorno in 5 paziente. Sono così diminuiti gli effetti collaterali, fra cui stanchezza e neuropatia periferica, debolezza e intorpidimento degli arti.
«Tutti i pazienti hanno mostrato una rapida riduzione del dolore, insieme alla cessazione dell'emorragia e alla guarigione delle ulcere dove erano presenti. Anche tre pazienti con insufficienza cardiaca hanno risolto i loro problemi, e una malformazione sembrava essere completamente guarita dopo 19 mesi di talidomide e un follow-up di 8 anni», afferma Vikkula.
Secondo i medici belgi, la talidomide agisce riducendo la segnalazione nelle vie che promuovono l'angiogenesi facendo diminuire i livelli di fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), una proteina di segnalazione che promuove la crescita
di nuovi vasi sanguigni.

Fonte: Nature Cardiovascular Research 2022. Doi: 10.1038/s44161-022-00080-2
Nature Cardiovascular Research

15/07/2022 09:50:00 Andrea Sperelli


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