Guarito dalla leucemia grazie a un nuovo approccio

Somministrazione diversa del farmaco venetoclax

Un uomo di 35 anni affetto da leucemia mieloide acuta è risultato clinicamente guarito a due anni dal trapianto di midollo osseo. L'aspetto sorprendente è che ha conquistato questo ambito status dopo essere stato definito “refrattario alle cure”.
Il ragazzo, infatti, non rispondeva alla chemioterapia, e i medici hanno ideato un nuovo approccio terapeutico basato sull'utilizzo del farmaco venetoclax.
Il risultato è frutto del lavoro dei medici della Divisione di Ematoncologia e Trapianto di Midollo dell'Istituto Europeo di Oncologia diretta da Corrado Tarella.
Elisabetta Todisco, che ha firmato la lettera di ricerca apparsa su Leukemia & Lymphoma, commenta: “Siamo felici prima di tutto perché a più di due anni dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, il paziente non ha malattia residua e sta bene. E in secondo luogo perché pensiamo che il risultato sia riproducibile in casi analoghi. Si tratta infatti di utilizzare diversamente il venetoclax, che è già da tempo usato per la cura in fase iniziale della leucemia mieloide acuta nei pazienti anziani. La nostra intuizione è stata di utilizzare venetoclax per lo stesso tipo di leucemia ma in un paziente giovane, sia subito prima (come terapia di salvataggio) sia subito dopo (come terapia di mantenimento) il trapianto, in modo non continuativo e monitorando la malattia residua”.
“Va sottolineato - continua Todisco - che il trapianto è considerato la tappa conclusiva del percorso di cura delle leucemie, vale a dire l'ultima opzione terapeutica di provata efficacia per il controllo della progressione. Ottenere la remissione di malattia prima del trapianto è quindi indispensabile per evitare il rischio di recidiva post-trapianto e, di conseguenza, salvare la vita della persona con leucemia”.
Nonostante non avesse risposto ai primi due cicli di chemioterapia, l'uomo ha mostrato una risposta completa all'associazione di chemioterapia e venetoclax, consentendo così ai medici di intervenire con il trapianto. I medici dello Ieo hanno pensato poi di utilizzare lo stesso farmaco a basso dosaggio come terapia di mantenimento post-trapianto.
“Vogliamo subito organizzare uno studio clinico nell'ambito del Gruppo Italiano Trapianto di Midollo (GITMO) - conclude Todisco - per consolidare i nostri risultati. Pensiamo che venetoclax in associazione alla chemioterapia possa vincere la chemioresistenza di alcune forme di leucemia acuta, mentre in monoterapia possa essere efficace e ben tollerato come terapia di mantenimento post-trapianto allogenico, consentendo di ridurre l'incidenza di recidive, che rappresentano il principale motivo di fallimento dei trapianti”.

23/06/2020 Andrea Sperelli


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