Diabete, insulina prodotta da staminali trapiantate

È la prima volta nella storia che accade

Per la prima volta nella storia, cellule staminali trapiantate in pazienti con diabete di tipo 1 hanno secreto insulina. È lo straordinario risultato di uno studio dell'Università della British Columbia pubblicato su Cell Stem Cell e Cell Reports Medicine.
Il genetista Giuseppe Novelli commenta: “Per la prima volta si riesce a fare un trapianto di cellule staminali su pazienti affetti di diabete di tipo 1. Le cellule rigenerate sono state capaci di produrre insulina. In passato esperimenti simili erano stato fatti solo su animali e con risultati di scarso rilievo clinico. Lo studio è stato condotto su 26 pazienti per testare sicurezza, tollerabilità ed efficacia degli impianti, che consistevano in cellule endodermiche pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti umane (PSC). Questo studio, che rimarrà nella storia della medicina, apre forse la via definitiva all'utilizzo di cellule staminali in grado di funzionare”.
Lo studio, diretto da Timothy Kieffer, ha dimostrato che le cellule endodermiche pancreatiche sono sopravvissute e maturate in cellule sensibili al glucosio e secernenti insulina entro 26 settimane dall'impianto. Nel primo anno di follow up, i pazienti hanno avuto un fabbisogno di insulina ridotto del 20%, con il 13% in più di tempo nell'intervallo target di glucosio nel sangue.
Nel complesso, gli impianti sono stati ben tollerati senza eventi avversi gravi correlati all'innesto. “Per la prima volta, forniamo la prova che le PEC-01 derivate da cellule staminali possono maturare in cellule beta mature che rispondono al glucosio e producono insulina in vivo in pazienti con diabete di tipo 1”, afferma Kieffer. “Questi primi risultati supportano gli investimenti futuri e le indagini sull'ottimizzazione delle terapie cellulari per il diabete”.
Due pazienti hanno però manifestato eventi avversi gravi associati al protocollo di immunosoppressione. Ulteriori studi dovranno determinare la dose più indicata di cellule endodermiche pancreatiche per ottenere benefici rilevanti.
In Cell Reports Medicine, Howard Foyt di ViaCyte e i suoi collaboratori hanno riportato l'attecchimento e l'espressione di insulina nel 63% dei dispositivi espiantati da soggetti dello studio in periodi di tempo compresi tra 3 e 12 mesi dopo l'impianto. Il progressivo accumulo di cellule funzionali, secernenti insulina, si è verificato in un periodo di circa 6-9 mesi dal momento dell'impianto.
“Il presente studio dimostra definitivamente per la prima volta a nostra conoscenza, in un piccolo numero di soggetti umani con diabete di tipo 1, che le cellule progenitrici pancreatiche derivate da PSC hanno la capacità di sopravvivere, attecchire, differenziarsi e maturare in isole umane simili a cellule quando impiantate per via sottocutanea”, afferma Foyt.
“La strada clinica verso un'ampia implementazione della terapia sostitutiva con isole derivate da cellule staminali per il diabete di tipo 1 sarà probabilmente lunga e tortuosa. Fino a quel momento, il trapianto di pancreas e isole da donatore rimarranno importanti opzioni terapeutiche per un piccolo gruppo di pazienti”, affermano i ricercatori. “Ma è finalmente iniziata un'era di applicazione clinica della terapia sostitutiva delle isole a base di cellule staminali innovative per il trattamento del diabete”.

03/12/2021 10:55:00 Andrea Sperelli


Notizie correlate