Malattia interstiziale polmonare, efficace nintedanib

Nei pazienti con sclerosi sistemica associata

Approvato il farmaco nintedanib per il trattamento degli adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. Ne dà conto la casa farmaceutica Boehringer Ingelheim, che cita l'approvazione della Commissione Europea.
La sclerosi sistemica, o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara deturpante, invalidante e potenzialmente fatale. La malattia causa formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi), che può interessare vari organi tra cui i polmoni, il cuore, l'apparato digerente e i reni, e comportare complicanze che mettono a rischio la vita dei pazienti. Quando la malattia colpisce i polmoni può comportare malattia interstiziale polmonare, che è la principale causa di mortalità in chi è affetto da sclerosi sistemica, essendo, infatti, responsabile del 35% della mortalità correlata a sclerodermia.
“La malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) è una patologia che cambia la vita. Una volta che il processo fibrotico a livello polmonare è avviato, non è più reversibile e può avere effetti devastanti sulla vita dei pazienti, compromettendo la loro capacità di svolgere le normali attività quotidiane - ha commentato Peter Fang, Senior Vice President e Responsabile Area Terapeutica Flogosi di Boehringer Ingelheim - Puntiamo a migliorare la vita di chi è colpito dalla fibrosi polmonare, e per questo siamo lieti dell'approvazione, in quanto costituisce un importante passo avanti per rallentare la progressione di questa patologia rara, che cambia la vita di chi ne è affetto”.
L'approvazione si è basata sui risultati di SENSCIS, Studio Clinico di Fase III, in doppio cieco, con gruppo di controllo a placebo, condotto per valutare efficacia e sicurezza di nintedanib in pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD). L'endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC), valutato su un periodo di 52 settimane. I pazienti hanno continuato la terapia dello studio per almeno 52 settimane o per un massimo di 100 settimane di trattamento. I risultati dimostrano che nintedanib ha rallentato la perdita di funzionalità polmonare, misurata dalla FVC per 52 settimane, del 44% (41mL/anno) rispetto a placebo. Il profilo di eventi avversi riscontrato con nintedanib è stato simile a quello osservato nei pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica, e l'evento avverso più comune è stata la diarrea.

Lo Studio SENSCIS

SENSCIS è il più grande studio clinico randomizzato, controllato, condotto in pazienti affetti da sclerosi sistemica, con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). Lo Studio ha coinvolto 576 pazienti di oltre 32 Paesi tra cui Stati Uniti, Canada, Cina, Giappone, Germania, Francia, Regno Unito e Italia. L'endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della funzionalità polmonare, misurato dalla FVC (mL/anno), su un periodo di 52 settimane. Lo studio ha valutato anche altri dati rilevanti della malattia e i principali endpoint secondari hanno riguardato l'ispessimento cutaneo, misurato in termini di variazione assoluta rispetto al basale, con punteggio Rodnan Skin Score modificato (mRSS) e qualità di vita correlata allo stato di salute misurata dal punteggio totale del Saint George´s Respiratory Questionnaire (SGRQ) alla settimana 52. I criteri di arruolamento dei pazienti hanno compreso diagnosi di sclerosi sistemica (SSc) con esordio dei primi sintomi non-Raynaud entro 7 anni, malattia interstiziale polmonare (ILD), confermata dalla TAC ad alta risoluzione (HRCT), con fibrosi che interessava almeno il 10% dei polmoni, FVC di almeno il 40% del predetto, e capacità di diffusione polmonare (DLco) del 30-89% del predetto. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere nintedanib 150 mg due volte/die o placebo. È stata ammessa la partecipazione allo studio di pazienti in terapia stabile con micofenolato o metotrexate, e/o in trattamento con prednisone sino a 10 mg/die.

Malattia interstiziale polmonare (ILD) associata a sclerosi sistemica

La malattia interstiziale polmonare (ILD) associata a sclerosi sistemica è una patologia cronica caratterizzata dallo sviluppo di tessuto cicatriziale (fibrosi) e/o accumulo di cellule infiammatorie sulle pareti dei sacchi alveolari polmonari in soggetti con diagnosi di sclerodermia. La malattia colpisce le donne quattro volte di più degli uomini e tipicamente esordisce in giovane età - tra i 25 e i 55 anni.

Nintedanib

Nintedanib è un farmaco già approvato in oltre 70 Paesi come terapia della Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF), una patologia cronica a esito infausto, caratterizzata da declino della funzionalità polmonare. Si stima che le persone con Fibrosi Polmonare Idiopatica trattate con nintedanib siano oltre 80.000.
Nintedanib è uno dei due farmaci antifibrotici che hanno dimostrato di rallentare la progressione della Fibrosi Polmonare Idiopatica, approvati e raccomandati dalle Linee Guida Internazionali per l'impiego in pazienti con IPF.
A settembre 2019, nintedanib è stato approvato negli Stati Uniti come prima e unica terapia per rallentare il declino della funzionalità polmonare in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD). Sono già state inoltrate le domande di approvazione alle altre Autorità Regolatorie degli altri Paesi del mondo.

24/04/2020 16:30:00 Arturo Bandini


Notizie correlate