Miastenia Gravis, approvato ravulizumab

Rimborsabile l'inibitore del complemento C5

L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da Miastenia Gravis generalizzata (gMG - generalised Myasthenia Gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).
La decisione dell'Aifa di autorizzare la rimborsabilità del farmaco sviluppato da AstraZeneca (e Alexion, AstraZeneca rare disease) per questa indicazione fa seguito all'approvazione da parte della Commissione Europea nel settembre 2022, basata sui risultati dello studio di Fase III CHAMPION-MG, pubblicati online su NEJM Evidence.
Nello studio, ravulizumab si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione, alla settimana 26, dal basale del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL), indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell'estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane.3,4
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. Nei paesi dell'Unione Europea si stima siano circa 89.000 i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17.000 persone affette da gMG.
Michelangelo Maestri Tassoni, dipartimento di neuroscienze azienda ospedaliero-Universitaria Pisana, dichiara: “Nella Miastenia Gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita”.
“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la Miastenia Gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie”, sottolinea Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “È per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Vogliamo essere un partner al fianco della comunità scientifica, dell'Associazione di pazienti, delle Istituzioni e di tutti coloro che lavorano all'interno del sistema delle malattie rare, e agire in modo concreto non solo mettendo a disposizione soluzioni terapeutiche innovative, ma con progetti oltre il farmaco per rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti con malattie rare”.

Fonte: AboutPharma