Un farmaco per la sindrome di Cushing

Osilodrostat ha la stessa efficacia della chirurgia

Un farmaco potrebbe rivoluzionare le terapie per la sindrome di Cushing. La malattia è causata da un eccesso di produzione di cortisolo dall'ipofisi, a sua volta provocato da un tumore benigno della ghiandola.
La sindrome di Cushing è chiamata anche “faccia a luna piena” perché causa, fra le altre cose, un arrotondamento del volto dovuto a un accumulo di grasso e all'aumento di peso, evidente anche sulla schiena e nel girovita. Ora l'Aifa ha previsto la rimborsabilità di un nuovo farmaco, osilodrostat, che mostra gli stessi effetti della chirurgia nei pazienti non idonei all'intervento, riducendo i sintomi nell'80% dei casi.
I sintomi per chi soffre di Cushing sono molteplici: molti pazienti non riescono neanche ad alzarsi dal letto, mentre altri fanno fatica ad allacciarsi le scarpe. Ci sono poi altri sintomi come l'ipertensione e l'iperglicemia, spesso sovrapponibili ad altre malattie, il che comporta ritardi nella diagnosi fino a 5-7 anni.
"In Italia sono circa 3000 i pazienti, oltre 50mila in Europa, per tre quarti donne giovani fra i 20-30 anni, che hanno ricevuto la diagnosi di questa patologia rara, determinata da un eccesso dell'ormone cortisolo”, spiega Annamaria Colao, presidente della Sie, docente ordinario di Endocrinologia all'Università di Napoli Federico. “Chi ne soffre è spesso costretto a ricorrere all'intervento chirurgico, asportando il tumore all'ipofisi. In caso di insuccesso o quando il paziente non è candidabile all'intervento, è possibile passare alla terapia farmacologica".